广东省干细胞临床转化与示范基地
广州市干细胞技术临床转化基地
广东省细胞治疗工程技术研究中心
新闻详情

脐带间充质干细胞治疗杜氏肌营养不良的效应

浏览数:53 

注册题目:

脐带间充质干细胞治疗杜氏肌营养不良的效应

注册号:

NCT02285673

注册时间:

2014年11月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别:

Acibadem University(土耳其)

研究所处的阶段:

期临床试验

研究疾病:

杜氏肌营养不良

研究目的:

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由于肌营养不良蛋白缺失引起的遗传性疾病,表现为渐进式肌肉萎缩。目前没有治疗DMD的方法,但有几个有待研究的方法治疗DMD,如类固醇治疗,基因治疗,外显子跳跃,终止密码子阅读和基因修复、细胞治疗和药物治疗帮助产生肌营养相关蛋白。

本研究旨在研究人脐带间充质干细胞(MSC)治疗DMD的有效性和研究野生型基因是否能转导到患者体内。

研究设计:

单组开放式研究

纳入标准:

1. 临床症状和基因学诊断为DMD,年龄为7-20岁,部分需要呼吸支持治疗,肝/肾/心功能≤NIHⅠ期。无肿瘤,无过敏性疾病,无出血倾向者。

排除标准:

1. 完全依赖呼吸机辅助治疗者,肝/肾/心功能>NIHⅡ期。合并出血倾向和过敏性疾病。

研究实施时间:

2013年11月-2015年11月

试验现状:

招募中

受试者例数:

15

受试者年龄及性别:

7-20岁,男性

测量(评价)指标:

杜氏肌营养不良基因的表达。

组别: MSC组

MSC输注剂量:  无

输注方式及次数:

干预措施:脐带MSC

clinicaltrials 网址链接:https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02285673?term=mesenchymal+stem+cell+OR+mesenchymal+stromal+cell&rank=47