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间充质干细胞治疗多系统萎缩

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注册题目:

间充质干细胞治疗多系统萎缩

注册号:

NCT02315027

注册时间:

2015年6月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别:

梅奥医学中心(美国)

研究所处的阶段:

I期临床试验

研究疾病:

多系统萎缩(MSA)

研究目的:

   本研究的目的是确定间充质干细胞(MSCs)是否可以安全地传递到脑脊液(CSF)中,治疗多系统萎缩(MSA)。

研究设计:

开放性单组试验

纳入标准:

1. 年龄30-80岁,经过临床标准诊断为MSA的患者。根据吉尔曼标准(2000)诊断为MSA帕金森病亚型(MSA-P)或小脑亚型(MSA-C),自主神经功能检测提示患有MSA(CASS≥5或TST %≥25 %)。

2. 患病4年以上。

3. 预期生存期至少3年。

4. 签署知情同意书。

5. 通过了简易精神状态检查(MMSE),认知正常(评分>24)。

排除标准:

1. 使用不可控接受方式避孕的育龄女性。可节省的避孕方式:绝育手术,放置宫内避孕器,伴侣进行输精管结扎术,双重保护法(避孕套或隔膜和杀精剂),激素避孕药物(例如口服避孕药,避孕贴片,长效避孕针剂)。

2. 临床上具有显着或不稳定性条件的参与者,研究者认为可能会妨碍研究安全或影响结果的患者。包括:明显的中枢神经系统(CNS)或自主神经功能障碍,包括充血性心脏衰竭,心肌梗死(6月内),患有严重的心肺疾病,不受控制的高血压,血小板<50×109/ L=,重度贫血(< 8g/DL),免疫功能低下,肝、肾疾病(肌酐>2.3mg DL,不受控制的糖尿病(HbA1c>10g%),酒精中毒,淀粉样变性,甲状腺功能减退,交感神经切除术,患有不稳定的周围神经病变,并发感染,患有影响移动性及日常活动的骨科疾病,脑血管意外,服用神经毒素或神经活性的药物,帕金森病的药物(包括抗精神病药,α-甲基多巴,利血平,甲氧氯普胺)。

3. 恶性肿瘤患者。

4. 服用影响植物神经的药物。临床试验开始48小时前必须停用。包括:盐酸米多君,抗胆碱药,α-、β-肾上腺素能拮抗剂,其他影响自主神经功能的药物。允许氟氢可的松剂量为,每天0.2毫克。

5. 帕金森病,例如,弥漫性路易体病,进行性核上性麻痹,原发性震颤,遗传性橄榄桥脑小脑萎缩,或脑炎后帕金森综合征。

6. 老年痴呆症,MMSE评分<24。

7. 有电休克治疗史。

8. 有脑外科手术治疗帕金森氏病的历史。

9. 患者不能进行MRI扫描,包括佩戴MRI不兼容起搏器。

10. 接近脊髓注射部位局部活跃的感染或全身性感染。

研究实施时间:

2012年10月-2018年6月



试验现状:

进行中,但不招募受试者

受试者例数:

24

受试者年龄及性别:

30-80岁,性别不限

测量(评价)指标:

不良事件频率;12月内统一多系统萎缩评定量表(UMSARS)变化率,COMPASS得分变化,CASS得分变化,MRI,脑脊液中的生物标记物变化情况。

自体间充质干细胞

三个治疗组,每组8名患者。第1组进行单次细胞治疗。2、3组一个月内接受2次细胞治疗。每组细胞剂量如下:

第1组:单次鞘内注射1×107细胞。

第2组:鞘内注射5×107细胞, 1个月(+ / - 4天)后,再次进行5×107细胞的鞘内注射。

第3组:鞘内注射1×108细胞,1个月(+ / - 4天)后,再次进行1×108细胞的鞘内注射。

clinicaltrials 网址链接:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02315027?term=mesenchymal+stem+cell+OR+mesenchymal+stromal+cell&rank=113