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脐带来源间充质干细胞治疗遗传性小脑共济失调(SCA)的研究

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注册题目:

脐带来源间充质干细胞治疗遗传性小脑共济失调(SCA)的研究

注册号:

NCT01489267

注册时间:

2012年6月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别:

中国武警部队总医院中国

研究所处的阶段:

II期临床试验

研究疾病:

遗传性小脑共济失调

研究目的:

遗传性小脑共济失调是一种常染色体显性遗传病,病变部位主要在小脑,而有部分可能在脊髓和颅神经。共20例诊断为SCA患者分为两组。一组接受干细胞移植治疗,另一组则为对照组。本课题的目的是探讨异体脐带来源间充质干细胞在临床上治疗遗传性小脑性共济失调的有效性。

研究设计:

非随机单药分配

纳入标准:

1. 18-65岁。

2. 分子诊断SCA。

排除标准:

1. 认知障碍。

2. 精神分裂症患者。

3.患者严重的肾脏和肝脏疾病,癫痫,心脏病,肺病,心脏心律失常,糖尿病尿崩症,白血病和一些其他中枢神经系统疾病(如作为帕金森病,脑血管疾病等)。

4.年龄不到18岁,年龄大于65岁。

研究实施时间:

2013年7月-2014年7月

试验现状:

正招募中,

受试者例数:

20

受试者年龄及性别:

18岁~65岁,性别不限

测量(评价)指标:

血液测试:白血细胞、中性粒细胞、淋巴细胞;谷氨酸丙酮酸转氨酶(GPT)、谷氨酸草酰乙酸转氨酶、乳酸脱氢酶(LDH)、;α-羟丁酸脱氢酶(HBDH)、磷酸肌酸激酶(CK);尿酸(UA)、肌酐(Cr)、α1-微球蛋白、β2 -微球蛋白;淋巴毒素(LCT)。肿瘤标志物(AFP,CEA,CA125,CA19-9,CA15-3,ca72-4cy21-1,NSE),淋巴细胞组分;神经功能评估:ICARS评分,改良瀑布功效表,Berg平衡量

震颤评定量表;与睡眠有关的调查问卷;尿液检查:蛋白、红细胞、α1 -微球蛋白、β2 -微球蛋;电生理检查:体感诱发电位(SEP)、脑干听觉诱发电位(BAEP);

组别情况:

无干预:对照组

本组10例患者入组前后1、3、6、12个月仅接受神经功能评价和电生理检查。不接受细胞治疗。


实验:干细胞移植

10例患者接受干细胞移植。

患者接受4次干细胞移植,通过腰椎穿刺,时间为每3-5天接受两次治疗,剂量大约是2毫升(含1×107细胞)。

clinicaltrials 网址链接:

https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01489267?term=mesenchymal+stem+cell+OR+mesenchymal+stromal+cell&rank=316