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II期多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究探讨能分泌的神经营养因子分泌间充质干细胞(MSC-NTF)治疗ALS患者的疗效和安全性II期多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究探讨能分泌的神经营养因子分泌间充质

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注册题目:

II期多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究探讨能分泌的神经营养因子分泌间充质干细胞(MSC-NTF)治疗ALS患者的疗效和安全性

注册号:

NCT01741857

注册时间:

2014年11月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别:

Brainstorm-Cell Therapeutics(美国)

研究所处的阶段:

II期临床试验

研究疾病:

肌肉萎缩侧索硬化症

研究目的:

这是一个多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,以评估自体(自我)能分泌神经营养因子的间充质干细胞(msc-ntf,NurOwn™)治疗ALS患者的疗效和安全性。MSC-NTF细胞是一种新的细胞治疗方法,将有效地提供神经元强效的存活因子的神经营养因子,能直接修复损伤部位。

研究设计:

随机双盲安慰对照

纳入标准:

1.  18~75岁,性别不限。

2.  符合El Escorial修订的ALS的诊断标准,有实验室诊断证据。

3.  疾病的发生阶段,如首次发现有症状性无力,痉挛,或延髓症状,长达≥12个月且≤24个月。

4.  目前的疾病症状必须包括肢体无力。

5.  ALSFRS-R≥30。

6.  直立慢肺活量(SVC)测量≥65。

7.  受试者必须服用稳定剂量的利鲁唑持续至少30天,或入组前30天内不服用利鲁唑((利鲁唑钠是允许的)。

8.  能够提供知情同意书,和愿意并遵循各规定,包括愿意进行腰椎穿刺。

9.  愿意接受随访要求。

10.育龄期妇女必须同意不在整个研究期间怀孕。在试验过程中,女性必须始终使用2种避孕方法,并在骨髓穿刺前一周进行妊娠试验。

11.美国公民或永久居民。

排除标准:

1.  进行过任何种类干细胞治疗。

2.  不能接受鞘细胞移植和/或骨髓活检,或不能容忍研究过程中任何地方。

3.  自身免疫性疾病史(包括甲状腺疾病)骨髓或骨髓增生性疾病,白血病或淋巴瘤,全身照射,髋部骨折,或严重的脊柱侧凸。

4.  除ALS,拥有其他任何不稳定的临床意义的并发症(例如,在六个月内,有心肌梗,心绞痛,和/或充血性心力衰竭),抗凝血剂治疗,等,会危及病人的生命安全。

5.  任何恶性肿瘤病史,包括在过去5年有累及中枢神经系统的恶性肿瘤和恶性黑色素瘤。  

6.  血清AST、ALT值≥正常值3倍。

7.  血清肌酐值>正常值2倍。

8.  乙型肝炎,丙型肝炎和HIV病毒检测阳性。

9.  4周内,使用免疫抑制药物。

10.获得性或遗传性免疫缺陷综合征的病史。

11.长期接触一些实验试剂,或30天内参加了其他临床试验。

12.使用无创通气(NIV),膈肌起搏系统或侵入性通气(气管切开)。

13.1年内药物滥用史或不稳定的精神疾病。

14.放置或使用饲管。

15.怀孕或哺乳期。

研究实施时间:

2014年5月-2016年4月

试验现状:

正招募中

受试者例数:

48

受试者年龄及性别:

18~75岁,性别不限

测量(评价)指标:

不良事件的患者数;肌萎缩侧索硬化症(ALS)改变功能评定量表(ALS-FRS);

组别情况:

实验:自体MSC-NTF细胞

自体细胞治疗MSC-NTF,肌肉注射和鞘内注射联合处理

自体细胞治疗MSC-NTF,肌肉注射和鞘内注射联合处理

安慰剂:对照

联合肌肉注射和鞘内注射安慰剂


clinicaltrials 网址链接:

https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02017912?term=mesenchymal+stem+cell+OR+mesenchymal+stromal+cell&rank=336