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干细胞治疗杜氏肌营养不良可活动和不可活动儿童的有效性研究-Ⅰ/Ⅱ期研究

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注册题目:

干细胞治疗杜氏肌营养不良可活动和不可活动儿童的有效性研究-Ⅰ/Ⅱ期研究

注册号:

NCT02484560

注册时间:

2015年6月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别:

Gaziantep大学(土耳其)

研究所处的阶段:

Ⅰ期

研究疾病:

杜氏肌营养不良

研究目的:

杜氏肌营养不良(DMD)是X连锁遗传性疾病,男性多见,造成肌营养不良蛋白缺乏最终导致肌肉进展性萎缩。患者逐渐丧失运动、呼吸能力,最终发展为血液循环衰竭。目前,DMD未有治疗方法,尽管有多种治疗策略在研究试验当中,但效果不尽如人意。根据病情发展程度把DMD患儿分为两组,可活动与不可活动。可活动患儿可独立行走,不可活动患儿不可独立行走。

研究设计:

随机平行对照研究

纳入标准:

1. 临床或基因诊断为DMD可活动或非可活动患者,5-20岁,每天需部分肺功能支持治疗;

2. 患者≤NIH 1级心脏、肝、肾功能,无肿瘤、过敏性疾病、出血倾向等。

排除标准:

1. 完全需要肺功能支持治疗。有≥NIH 2级心脏、肝、肾功能,有肿瘤、过敏性疾病、出血倾向等。

研究实施时间:

2015年6月-2015年12月

试验现状:

不招募

受试者例数:

10

受试者年龄及性别:

8-14岁,男性

测量(评价)指标:

Northstar活动评估、MRI检查、肌力评估、问卷调查。

实验组:可活动患者

接受干细胞治疗

异体脐带来源间充质干细胞

实验组:不可活动患者

接受干细胞治疗

异体脐带来源间充质干细胞

clinicaltrials 网址链接:https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484560?term=mesenchymal+stem+cell+OR+mesenchymal+stromal+cell&rank=380