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评价静脉自体间充质干细胞治疗特发性肺纤维化的安全性和疗效

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注册题目:Evaluate Safety and Efficacy of IntravenousAutologous ADMSc for Treatment of Idiopathic Pulmonary Fibrosis

注册题目:

评价静脉自体间充质干细胞治疗特发性肺纤维化的安全性和疗效

注册号:

NCT02135380

注册时间:

2014年5月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别:

Kasiak  Research Pvt. Ltd.(?国)

研究所处的阶段:

I/II期临床试验

研究疾病:

特发性肺纤维化

研究目的:

尽管已进行了大量的研究工作和临床试验,但目前还没有有效的治疗方法可以延长IPF患者的生存期。传统的治疗方法包括联合糖皮质激素,抗氧化剂,免疫抑制剂和免疫调节的被停产抗肝纤维化药物。,到目前为止,唯一的已被证明有效的延长患者的生存期治疗方法就是肺移植。然而,并不是所有IPF患者都有资格进行肺移植;有相当比例的患者,最后只能在肺移植等待名单中。因此,迫切需要更有效和可靠的治疗。因此,成体干细胞(ASCs)似乎有此功能。设想成人干细胞可作为一种新的治疗剂很容易地和安全地被应用于治疗慢性和致命的肺部疾病,包括慢性阻塞性肺疾病(COPD)和IPF。

因此,迫切需要提供一个安全,特发性肺纤维化患者的有效和负担得起的治疗方案。新的诊断,预后和治疗策略需要降低IPF的负担。目前缺乏给予适当的治疗IPF的治疗辅助,脂肪基质血管成分提供了新的发展机遇。

骨髓间充质干细胞具有抗纤维化活性,因此可能是优秀的解决肺纤维化的来源,因此可以探索其治疗突发性肺纤维化的潜力。MSC也显示膜和分泌的不溶性分子参与细胞附着于邻近的细胞和细胞外基质.这种细胞表面结构可使间充质干细胞从血液骨髓间充质组织入主患病部位。

由于在IPF患者中使用SVF和MSC的临床信息是有限的,因此开放标签,前瞻性,随机多中心比较研究已进行探索二治疗组IPF患者在治疗组和MSC SVF的耐受性和有效性。

在临床前研究中,脂肪来源的间充质干细胞已被证实是安全有效的。

研究设计:

平型试验

纳入标准:

1.  30至70岁的受试者。

2.  诊断IPF(HRCT扫描提示或符合普通型间质性肺炎的一个可能的诊断)

3.  在纳入研究的IPF的诊断≥三个月。此外,下面的功能异常必须存在:

a.  MRC) 测量中,评分至少2呼吸困难,值在0(最低)到4(最大)

b.  用力肺活量(FVC)不超过50%到80%的预测值

c.  肺一氧化碳弥散量(DLCO)30%到80%的预测值

4.  病情应该是稳定的,能够走≥在步行50米。如果需要补充氧气,这在休息时不应超过4升/分钟。

5.  有足够的皮下脂肪的受试者,可用于整形外科医生手术前评估脂肪抽吸。

6.  健康的胸腔方便医生使用镇静/局部麻醉前抽脂手术者,抽脂手术之前INR值低于2

7.  至少20天内没有进行免疫抑制剂和/或糖皮质激素的治疗。

8.  非妊娠,非哺乳期的年龄≥女性18岁

9.  性活跃的男性,并同意常规使用避孕方法在整个研究过程中绝育。

排除标准:

1.  新诊断的患者没有IPF疾病,未接受过任何IPF或药物治疗。

2.  重症肺动脉高压,2D-Echo结果显示肺动脉平均压(mPAP)>50 mm Hg

3.  用力肺活量(FVC)小于50%的预测值

4.  肺一氧化碳弥散量(DLCO)小于30%的预测值

5.  参与过胶原血管性疾病、结缔组织病和自身免疫性疾病间质性肺纤维化的研究史

6.  有任何类型的癌症或其他严重的合并疾病包括肺结核,肉芽肿性肺部疾病(如结节病)或在研究员的认为不适合的,将不符合任何条件的研究

7.  临床上显著的环境暴露史,因过敏性肺炎或药物摄入引发的肺纤维化

8.  6个月内不稳定或恶化心脏或肺疾病

9.  怀孕,哺乳或妊娠试验阳性

10.30天内接受手术或有计划手术。

11.不愿意或不能够提供知情同意书

研究实施时间:

2014年8月-2015年8月

试验现状:

招募中

受试者例数:

60

受试者年龄及性别:

30-70岁,性别不限

测量(评价)指标:

1.  安全[时限:9个月] [

研究治疗中出现的不良事件。

2.  功效[时限:9个月]

FVC%, DLCO % 指标的变化

组别:实验组:自体基质血管组分

单剂量的自体脂肪基质血管组分(SVF)静脉注射。

处理: 自体SVF(SVF)

研究组受试者将接受单剂量的自体脂肪基质血管组分(SVF)静脉注射。

组别:实验组:自体脂肪来源的骨髓间充质干细胞

细胞:脂肪组织来源的骨髓间充质干细胞

用量:2x106/kg,3次。每次间隔一周。

生物:自体脂肪来源的间充质干细胞(ADMSCs)

细胞:脂肪组织来源的骨髓间充质干细胞

用量:2x106/kg,3次。每次间隔一周。

组别:对照组:安慰剂

糖皮质激素:如强的松≤10mg/天或≤20 mg,每隔一天

免疫抑制剂如环磷酰胺或硫唑嘌呤,剂量为2mg/kg /天不,超过150mg/天

抗氧化剂如N-乙酰半胱氨酸(NAC),剂量最高1800mg/天。

吡非尼酮在剂量最高1200至1800mg/天

对照组:常规治疗

clinicaltrials 网址链接:

https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02135380?term=mesenchymal+stem+cell+OR+mesenchymal+stromal+cells&rank=422