间充质干细胞治疗小儿炎症性肠病

注册题目：

间充质干细胞治疗小儿炎症性肠病

注册号：

NCT02150551

注册时间：

2014年10月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

儿童研究院（美国）

研究所处的阶段：

I期临床试验

研究疾病：

小儿炎症性肠病

研究目的：

本试验中，研究人员将利用异体骨髓来源MSC（BMMSC）静脉回输到病人体内，以期治疗小儿克隆恩氏病或者炎症性肠病。目的即验证MSC治疗炎症性肠病患儿的有效性和安全性。

研究设计：

单组开放式试验

纳入标准：

1. 5-22岁；

2. 两个月内经结肠镜或MR检查发现中度-重度克隆恩式病；

3. PCDAI >30 或者 PUCAI >34；

4. CD或UC的常规治疗方法失败；

排除标准：

1. 小于5岁，大于22岁；

2. 过去8周接受过生物治疗（英夫利昔单抗或阿达木单抗）；

3. 妊娠期或哺乳期患者；

4. 患者有中毒性巨结肠或肠穿孔；

5. 自身免疫性慢性活动性肝炎或硬化性胆管炎患者；

6． 患者1周内出现发热>39°C或临床感染的（即慢性感染，包括乙肝/ C或HIV或急性感染，包括尿路感染和呼吸道感染）

7. 过去60天内接受了未经FDA批准的小分子抑制剂（如纳曲酮）；

8. 受试者服用（或者如果体重<40公斤，0.5毫克/千克）泼尼松每日大于20毫克；

9.血液生化参数异常，Neutrophil计数<1000个/ mm3，Hemoglobin<8克/分升，Platelet数≤130个/ mm3，Creatinine≥1.2×正常值上限，Alanine转氨酶（ALT）和/或天门冬氨酸转氨酶（AST）≥2倍正常上限；Conjugated胆红素大于2.0毫克/分升。

研究实施时间：

2015年2月-2017年11月

试验现状：

招募中

受试者例数：

6

受试者年龄及性别：

14-65岁，性别不限

测量（评价）指标：

不良事件患者比例，MSC治疗反应率，临床反应患者的比例，生活质量好转的患者比例，内镜观察发生好转的患者比例。

组别： MSC组

MSC输注剂量:   1×10⁶/kg

输注方式及次数：静脉注射，总共输注8次。

干预措施：BMMSC 输注