PROCHYMAL™成人间质干细胞治疗中度至重度克罗恩病

注册题目：

窗体顶端

第二阶段的开放标签，随机研究，以评估安全和PROCHYMAL™IBD的功效（体外培养成人间质干细胞）静脉滴注主题的治疗体验中度至重度克罗恩病就是耐火材料类固醇和抑免疫第二阶段的开放标签，随机研究，以评估安全和PROCHYMAL™IBD的功效（体外培养成人间质干细胞）静脉滴注主题的治疗体验中度至重度克罗恩病就是耐火材料类固醇和抑免疫窗体底端

PROCHYMAL™成人间质干细胞治疗中度至重度克罗恩病

注册号：

NCT00294112

注册时间：

2006年2月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

Mesoblast International Sàrl公司（澳大利亚）

研究所处的阶段：

Ⅱ期临床研究

研究疾病：

克罗恩病

研究目的：

窗体顶端

人间充质干细胞（MSC）是从健康成年志愿者捐献的骨髓获得，并且在实验室中扩增培养。MSC已经显示定位到损伤组织，减少和控制炎症，并协助组织修复的能力。

Prochymal™的MSC将相隔7-10天输注到中度至重度克罗恩病患者，监测克罗恩病症状的降低程度。

研究设计：

随机平行开放对照实验

纳入标准：

1.患者年龄18至70岁

2.育龄女性必须是非妊娠，非哺乳，并使用适当的避孕方法。男性必须使用适当的避孕方法

3.患者必须经内窥镜影像学检查发现活动性克罗恩病

4.受试者克罗恩病活性指数（CDAI）至少220。

5.受试者C-反应蛋白（CRP）大于5毫克/升。

6.患者必须有回结肠炎，结肠炎或回肠炎。

7.在患者发现克罗恩病（CD）后必须已接收的类固醇和免疫抑制剂治疗（例如硫唑嘌呤，6-巯基嘌呤，或氨甲蝶呤）不能控制CD。

8.受试者可以接受抗生素，5-氨基水杨酸，硫唑嘌呤，6-巯基嘌呤，甲氨蝶呤，泼尼松，或任何类似的药物，但是5-氨基水杨酸（5-ASA）的剂量必须已稳定至少4周，类固醇的剂量必须已稳定至少4周，抗生素的剂量必须保持稳定至少4周。免疫抑制剂的剂量必须一直保持稳定至少8周，实验组的对象至少三个月。

9.受试者必须具有足够的肾功能，肌酐清除率使用Cockroft-Gault 公式大于30毫升/分钟，血清肌酐浓度和小于2.0毫克/ dl

10.患者必须可以在30天后进行研究所指定的所有评估。

11.患者必须提供一份书面的知情同意书（ICF），并授权使用和披露的个人健康信息（PHI）。

排除标准：

1. 患者6个月内有任何酒精或药物滥用

2. 受试者有阻塞性克罗恩病的证据

3.患者感染艾滋病毒或乙、丙型肝炎

4.患者在28天内做过手术或外伤。

5.受试者对计算机断层扫描（CT）的造影剂过敏。

6.患者对牛或猪相关制品过敏。

7.受试者体重超过150公斤。

8.患者6个月内发生了肠道狭窄需要住院。

9.受试者6个月内已行前肠手术而不是肛周其他疗法（例如瘘管切开术，挂线疗法，或脓肿引流）

10.患者90天内已经接受了英夫利昔单抗;阿达木单抗;或其它抗体，蛋白质，或生物治疗等不是由美国食品和药物管理局（FDA）批准用于克罗恩病的治疗方案。

11.28天内接受过大剂量强的松治疗大于20毫克/天

12.患者有永久性结肠造口或回肠造口。

13.受试者具有AST，ALP或ALT超过正常上限2.5倍。

14.患者有活动性恶性肿瘤，除外已切除的皮肤基底细胞或鳞状细胞癌，或者恶性肿瘤病史至少5年没有缓解的证据。

15.在最近3个月受试者有菌血症或其它严重的细菌或真菌感染除外已治疗尿路感染或肛周脓肿

16.患者在90天内（或5个半衰期，以较长者为准）使用还没有收到FDA批准的任何试验药物或设备。

17.患者有严重心肺疾病，病情不稳定或严重到不能参与这项研究

18.受试者有其它疾病或精神异常，参与研究可能影响其生命安全

19.受试者有其它疾病或精神异常，可能影响疗效评价，例如不受控制的感染，右心脏衰竭，肺高血压。

20.患者有不稳定的心律失常。

21.患者不愿或不能遵守协议。

研究实施时间：

2006年2月-2008年9月

试验现状：

已结束

受试者例数：

10

受试者年龄及性别：

18-70岁，性别不限

测量（评价）指标：

CD活动指数，肛周病生活质量问卷

组别： MSC组

MSC输注剂量：

      低剂量2*10⁶/kg 体重

      高剂量8*10⁶/kg 体重

干预措施：MSC 与BMMNC输注

组别：对照组

干预措施：无MSC输注