间充质干细胞治疗重症或难治性炎症和/或自身免疫性疾病

注册题目：

间充质干细胞治疗重症或难治性炎症和/或自身免疫性疾病

注册号：

NCT01540292

注册时间：

2013年1月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

列日大学医院（比利时）

研究所处的阶段：

I/II期临床试验

研究疾病：

克罗恩病

研究目的：

本研究旨在评估同种异体间充质干细胞（骨髓间充质干细胞）治疗难治性或不耐受常规治疗的克罗恩病中的安全性和有效性。20例克罗恩病活动指数（CDAI）> 220不管常规治疗如何的活动性克罗恩病患者将被纳入到此项为期4年的I-II期临床试验中。这是一个试点开放标签研究。患者将接受连续2次异基因造血干细胞治疗，分别在基线时和4周后。随访的时间分别为2周、4周、8周和12周。

研究设计：

单中心开放标签的安全性和有效性评估的试验研究

纳入标准：

1. 年龄18到75岁。

2.根据Lennard 琼斯诊断标准克罗恩病需影响到末端回肠或结肠或两者都有。

3.临床疾病活动定义为CDAI在220-450之间，生化指标CRP> 5 毫克/升 和或粪便钙卫蛋白＞150微克/克。

4.对美沙拉嗪，类固醇，嘌呤类似物，氨甲喋呤，英夫利昔单抗和阿达木单抗耐药或不耐受。

5. 良好的静脉通路（中心导管或良好的外周静脉）。

6. 愿意签署知情同意书并进入临床试验。

排除标准：

1. 任何不符合纳入标准条件的情况。

2. 有手术指征。

3. 症状性狭窄。

4. 肛周引流不畅或腹腔内脓肿。

5、在最近的四周内调整美沙拉嗪的剂量，在最近的两周内调整类固醇剂量，最近三个月内调整免疫抑制剂剂量，在最近两个月使用抗TNF治疗。

6.HIV阳性。

7、无法控制的感染、心律失常和高血压。

8、终末器官衰竭。

研究实施时间：

2012年3月-2017年6月

试验现状：

招募中

受试者例数：

20

受试者年龄及性别：

18-75岁，性别不限

测量（评价）指标：

临床反应率，评估临床反应率为克罗恩病指数下降100个点，缓解率，克罗恩病活动指数，血清CRP水平，粪便钙卫蛋白水平。

实验组： MSC组

MSC输注剂量:   1.5-2.0×10⁶/kg

输注方式及次数：静脉注射，初始o和四周后，总共输注2次。

克罗恩病患者（难治性或常规疗法治疗不耐受）分别在初始和4周后连续两次注射1.5-2.0×106/kg的异体MSC/Kg BW