脐带来源间充质干细胞治疗原发性胆汁性肝硬化

注册题目：

脐带来源间充质干细胞治疗原发性胆汁性肝硬化

注册号：

NCT01662973

注册时间：

2012年8月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

北京302医院（中国）

研究所处的阶段：

Ⅰ/Ⅱ期

研究疾病：

原发性胆汁性肝硬化

研究目的：

原发性胆汁性肝硬化（PBC）进展缓慢，可引起肝内胆管丢失，最终发展为胆汁淤积、进展性纤维化、肝硬化、肝功能衰竭甚至肝细胞癌。组织病理学上，本病的特点是慢性门脉炎症浸润，伴中小胆管上皮细胞破坏、丢失。目前，熊去氧胆酸（UDCA）13-15mg/kg/天被AASLD推荐为PBC治疗方案，也被FDA批准用于治疗PBC。UDCA治疗可延缓疾病进展，延长等待肝移植的生存期限。然而，三分之一的患者对UDCA治疗无反应，很多患者需要其他药物治疗或肝移植。UC-MSC被用于治疗多种严重自身免疫性疾病，如免疫性血小板减少症、系统性红斑狼疮、治疗抵抗性的风湿性关节炎。本研究旨在评估UC-MSC移植治疗PBC患者的安全性及有效性。

研究设计：

随机平行对照研究

纳入标准：

1.  签署知情同意书；

2. 原发性胆汁性肝硬化（符合AASLD标准，Hepatology, 2009;50:291-308）；

3.  妊娠试验阴性（育龄期妇女）。

排除标准：

1.  肝癌或其他恶性肿瘤患者；

2.  孕妇或哺乳期妇女；

3.  病毒性肝炎（甲肝、乙肝、丙肝等）；

4.  重要器官衰竭（心脏、肾脏、肺等）；

5.  败血症；

6.  肝静脉或门静脉血栓。

研究实施时间：

2011年10月-2013年10月

试验现状：

未明

受试者例数：

100

受试者年龄及性别：

18-65岁，性别不限

测量（评价）指标：

血清ALP水平、肝活检、胆红素水平、AST水平、梅奥风险评分、门脉高压情况、MELD评分、不良反应情况、临床症状。

实验组：常规+UC-MSC

患者将接受常规治疗，联合第0天到第12周的UC-MSC治疗。

患者将接受随访至第48周

接受常规治疗，联合UC-MSC治疗，静脉输注，每4周1次，1*10⁶/kg体重，治疗12周。

对照组：常规+安慰剂

患者将接受常规治疗，联合第0天到第12周的安慰剂治疗。

患者将接受随访至第48周

接受常规治疗，联合生理盐水治疗，静脉输注，每4周1次，治疗12周。