脐带间充质干细胞治疗原发性胆汁肝硬化

注册题目：

脐带间充质干细胞治疗原发性胆汁肝硬化

注册号：

NCT01662973

注册时间：

2012年8月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

北京302医院 (中国)

研究所处的阶段：

Ⅰ/Ⅱ期临床试验

研究疾病：

原发性胆汁性肝硬化

研究目的：

原发性胆汁性肝硬化是一种慢性侵袭疾病，导致肝内胆管的大量损失，最终导致胆汁淤积，晚期肝纤维化，肝硬化，肝衰竭，甚至肝细胞癌。在组织学上，本病的特点是慢性门静脉炎，存在小型和中型的胆管上皮细胞的浸润，破坏和损失。目前，熊去氧胆酸（UDCA）是经AASLD和美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗PBC的适应症药物，推荐剂量为13-15mg /公斤/天。经UDCA治疗可延缓疾病进展、延长肝移植后生存率。然而，三分之一的患者没有充分响应UDCA治疗，许多需要额外的医疗治疗或肝移植，或两者都需要。UC-MSC已经应用于自身免疫性疾病治疗中，如免疫性血小板减少症，系统性红斑狼疮，治疗抵抗类风湿性关节炎。在本研究中，评估了UC-MSC治疗PBC的安全性和疗效。

研究设计：

随机平行对照

纳入标准：

1. 签署知情同意书

2. 原发性胆汁性肝硬化（根据AASLD实践指南的定义标准，肝脏病学，2009；50:291-308）

3.妊娠试验阴性（育龄女性）

排除标准：

1. 肝细胞癌或其他恶性肿瘤。

2. 孕妇或哺乳期妇女。

3. 病毒性肝炎（HAV,HBV，HCV等）。

4. 重要器官衰竭（心脏，肾脏或呼吸系统等）。

5. 脓毒症。

6. 肝门静脉或肝静脉的活动性血栓形成。

研究实施时间：

2011年10月-2013年10月

试验现状：

招募中

受试者例数：

100

受试者年龄及性别：

18-65岁，性别不限

测量（评价）指标：

血清碱性磷酸酶(ALP)（检测时间：治疗后0,4,8,12,24,36,48周）；肝活检组织学改变；血清胆红素；

血清AST；

风险评分；

12周后治疗门静脉高压症患者的数量；

MELD评分；

临床症状改善的参与者数量；

临床症状包括疲劳（疲劳影响评分，FIS）和瘙痒。

组别：实验组：常规治疗+UC-MSC治疗

常规治疗加UC-MSC治疗:  

接受常规治疗，UC-MSC治疗为每4周一次，剂量为1×10⁶ UC-MSC／kg，治疗12周。

输注方式及次数：静脉注射，每4周一次

安慰剂剂量：50ml 生理盐水

干预措施：参与者在第0天到第12周的随访期内将接受常规治疗和一定剂量的UC-MSC治疗；

参与者将进行为期48周的随访。

组别：安慰剂组：常规治疗+安慰剂

干预措施：参与者在第0天到第12周的随访期内将接受常规治疗和安慰剂；

参与者将进行为期48周的随访。