骨髓间充质干细胞治疗难治性急性移植物抗宿主病的有效性及安全性研究

注册题目：

骨髓间充质干细胞治疗难治性急性移植物抗宿主病的有效性及安全性研究

注册号：

NCT00366145

注册时间：

2011年10月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

Osiris Therapeutics（美国）

研究所处的阶段：

III期临床试验

研究疾病：

移植物抗宿主病

研究目的：

   本研究评估，对激素治疗无响应的，评级为B-D的急性移植物抗宿主病（GVHD）患者，进行骨髓间充质干细胞治疗的有效性及安全性研究。

研究设计：

随机平行对照

纳入标准：

1. 年龄6个月-70岁。

2. 激素治疗无效：IBMTR分级为B-D的GVHD，术后3天无改善，持续2周接受甲泼尼龙  （＞= 1mg/kg/天）或等效物治疗无效果。

3. 患者在4天之内进行随机治疗，紧急情况下，必须在随机化前24小时开始二线治疗，

治疗的必须随机的。在紧急情况下，可能第二行治疗开始前24小时，接下来的3天内，进行Parochial治疗。

4. 随机化之前，激素治疗药量增加的患者将有资格报名。但激素剂量的增加将不被视为二线治疗。

5. 受试者肾功能完全：肌酐清除率> 30毫升/分钟。

6. 对于儿童患者：符合Schwartz公式，患者人群：1周以上的婴儿到青春期（<18岁）

7. 育龄女性非孕期及哺乳期，试验期采取避孕措施。男性受试者必须使用适当的避孕方法。

8. 在开始试验时，受试者远期生活质量评估得分不小于30。

9. 受试者或法律代表人必须能够提供书面知情同意。

排除标准：

1. 随机分组前24小时以前，受试者已接受二线治疗。

2. 受试者已接受激素以外的药物治疗急性移植物抗宿主病。

3. 已参与CTN协议0302。

4. 患有会干扰试验的任何疾病（包括不受控制的感染，心脏衰竭，肺动脉高压等）或精神障碍。

5. 在参与研究或在随机化的30天内，受试者可能不会接受到任何其他药物（未被FDA批准的）的治疗。

6. 对牛或猪的相关制品过敏。

7. 接受移植的实体瘤患者。

研究实施时间：

2006年7月-2009年5月

试验现状：

已完成

受试者例数：

240

受试者年龄及性别：

6个月-70岁，性别不限

测量（评价）指标：

缓解率，180天存活率

组别： 实验组

接受标准的治疗加护理，输注体外培养的骨髓间充质干细胞。

MSC输注剂量:    2×10⁶/kg

一周两次，共4周

组别： 对照组

接受标准的治疗加护理，不输注体外培养的骨髓间充质干细胞。

安慰剂

一周两次，共4周