脐带血来源的间充质干细胞治疗类固醇激素抵抗的急性或慢性移植物抗宿主病

注册题目：

脐带血来源的间充质干细胞治疗类固醇激素抵抗的急性或慢性移植物抗宿主病

注册号：

NCT01549665

注册时间：

2012年3月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

三星医学中心

研究所处的阶段：

I/II期临床试验

研究疾病：

移植物抗宿主病

研究目的：

移植物抗宿主病（GVHD）是异基因造血干细胞移植后的主要的并发症，严重时可危及生命或造成长期的不可逆性损害。虽然主要用于治疗GVHD的皮质类固醇类激素可以有效的治疗一些病人，但是那些对皮质类固醇类激素抵抗的病人预后是很差的。一些二线药物可用于治疗皮质类固醇类激素抵抗的病人，但是其临床疗效有限且疗效不一。慢性GVHD的生活质量对于特别是儿童患者是非常重要的，因为他们相对于成人具有很长的预期寿命。大量的体内和体外实验证实间充质干细胞(MSC)具有免疫调节的特性，能用于治疗免疫调节紊乱导致的疾病例如GVHD。近来研究显示骨髓来源的MSC可以有效治疗激素抵抗的急性GVHD，从而显著地改善患者预后。最近，一些研究发现MSC对于治疗慢性GVHD同样有效，同时也证实异基因来源的与自体来源的或HLA匹配的供者来源的MSC具有同样的治疗作用。近来研究者也证明了从脐带血中获得的MSC与骨髓获得的MSC具有相似的免疫调节功能。从脐带血中获得MSC对供者无任何损害，比骨髓更适宜做为MSC成品供应的来源。但是目前对于脐带血MSC治疗GVHD的安全性和有效性尚不清楚，因此研究者设计此临床试验的目的是评估脐带血MSC治疗皮质类固醇类激素抵抗的急性或慢性GVHD的年轻患者的有效性和安全性。

研究设计：

单中心开放标签的安全性和有效性评估的试验研究

纳入标准：

1.  激素抵抗的急慢性GVHD

2.  获得知情同意

3.  年龄0到30岁。

排除标准：

1.退出临床试验。

2.血液病进展

3.严重的不良反应

研究实施时间：

2012年1月-2012年12月

试验现状：

招募中

受试者例数：

30

受试者年龄及性别：

0-30岁，性别不限

测量（评价）指标：

主要指标：生命体征，体格检查，ECOG体力状态，混合淋巴细胞反应，输注的不良反应。 次要指标：28天和180天的完全反应率(CR)和部分反应率(PR),CR率（%）=(CR患者/总参加患者数)x100 PR率=(PR患者/总参加患者数)x100

实验组： MSC组

MSC输注剂量:   1.0-3.0×10⁶/kg

输注方式及次数：静脉注射，分三次输注，如果28天没有完全缓解输注第三次。

第一次输注（1×10⁶/kg）, 第二次输注（2×10⁶/kg），第三次输注（3×10⁶/kg）