评估自体间充质干细胞治疗多发性硬化的有效性和副反应

注册题目：

评估自体间充质干细胞治疗多发性硬化的有效性和副反应

注册号：

NCT01377870

注册时间：

2011年6月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

罗扬研究院（伊朗）

研究所处的阶段：

Ⅰ、Ⅱ期临床试验

研究疾病：

多发性硬化

研究目的：

发性硬化症(MS)是一种多病灶的中枢神经系统炎症性疾病,影响年轻人，导致肢体瘫痪,感觉,视觉和括约肌障碍。疾病的发生存在一种自身免疫机制,即免疫系统产生的抗体和细胞攻击自身髓鞘抗原,因此导致脱髓鞘病变。疾病临床上表现为复发，髓磷脂再生区域(多发性硬化的斑块)损害导致神经系统功能异常。残疾随着时间的推移积累，由于轴突损伤和不可逆的退化，疾病进入一个渐进阶段。虽然存在有效的免疫疗法下调自身免疫性人抗髓磷脂抗体和减少MS复发率 (如醋酸格拉替雷和干扰素),但目前仍没有有效手段阻止病情发展和诱导病变髓鞘重建。成体骨髓基质细胞(MSC)与神经干细胞相似，具有免疫调节和神经再生能力。在慢性实验性自身免疫性脑脊髓炎(EAE)动物模型中MSC发挥出诱导神经保护作用。由于MSC可以从成人骨髓中分离得到，在临床治疗应用中发挥出了优势,因此病人可以捐赠给自己,没有任何细胞排斥的危险。此外,MSC输注安全，在体内很少恶变。

我们中心开展静脉注射MSC的临床试验，治疗后随访1年评估MSC的安全性和有效性。

研究设计：

随机平行对照

纳入标准：

1. 性别不限。

2.年龄18-55。

3.疾病发病在2-10年内。

4.药物耐药，病情复发缓解。

5.EDSS评分：3-6.5分。

6.对免疫调节和细胞毒性药物耐药。

1）.药物治疗1年内，复发至少1-2次。

2）.药物治疗1年内,EDSS评分至少增加1分。

7.继发进展型或复发型多发性硬化。

8.原发进展型多发性硬化（MS）复发，谷氨酸脱羧酶增加。

9. 继发进展型MS复发

10. 无复发的继发进展型MS，过去18个月内EDSS评分增加1分。

排除标准：

1. 妊娠。

2.目前或过去3个月内接受细胞毒性药物治疗。

3.目前或过去3个月内接受免疫调节药物治疗。

4.移植前30天或少于30天内疾病复发。

5.无复发的原发进展型MS或谷氨酸脱羧酶增加

研究实施时间：

2011年12月-2014年4月

试验现状：

已完成

受试者例数：

22

受试者年龄及性别：

18-55岁，性别不限

测量（评价）指标：

MRI影像学改变、脑萎缩、复发、EDSS评分、MSFC、生活质量、RAO测试、MSC治疗副反应。

组别： MSC组

MSC输注剂量:  无

输注方式及次数：静脉注射

干预措施：MSC组

组别：对照组

干预措施：重悬细胞的溶液（不含细胞）