自体骨髓间充质干细胞治疗多发性硬化的I-II期临床试验

注册题目：

自体骨髓间充质干细胞治疗多发性硬化的I-II期临床试验

注册号：

NCT02035514

注册时间：

2013年12月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

Trias  i Pujol 医院（德国）

研究所处的阶段：

I-II期临床试验

研究疾病：

多发性硬化

研究目的：

免疫调节疗法通过减轻中枢神经系统（CNS）炎症过程以及延缓疾病进展治疗复发缓解型多发性硬化症（MS）。迄今为止，没有阻止疾病进展并诱导髓鞘再生的有效手段。成体干细胞治疗具有极大的应用前景，并正在迅速发展为新的替代治疗策略。我们建议采用自体骨髓来源的间充质干细胞（BM-MSC）通过免疫调节作用移植治疗复发缓解型MS（RRMS）患者。我们计划单次注射八例自体BM- MSC患者。首先，我们的目的是评估的自体BM- MSC治疗RRMS的可行性，安全性和耐受性。其次，我们计划通过临床、神经生理学、免疫学及影像学评估其对MS疾病活动度的疗效。

研究设计：

随机交叉分配

纳入标准：

1.  RRMS患者。

2.  18-50岁。

3.  2-10年病史。

4.  EDSS: 3.0-6.5。

5.  1）不希望接受免疫调节治疗的患者（IFN-β和醋酸铝）。2）由于副作用曾尝试而一年内撤回免疫调节治疗的患者。3）至少1年持续免疫调节治疗而没有反应的患者。

排除标准：

1.  没有进入纳入标准的RRMS患者。

2.  三个月内任何免疫抑制治疗的SPMS或PPMS。

3.  三个月内任何免疫抑制治疗。

4.  三十天内IFN-β和醋酸铝治疗。

5.  三十天内皮质类固醇治疗。

6.  六十天前发生复发。

7.  肿瘤病史或临床或实验室结果表明的严重全身性疾病，包括HIV感染，乙肝或丙肝。

8.怀孕或有怀孕/哺乳的风险。

9.  目前有在研的治疗。

10.  无法按照研究伦理指导委员会签署知情同意书。

研究实施时间：

2013年12月-2015年12月

试验现状：

活动，不招募

受试者例数：

8

受试者年龄及性别：

18-50岁，性别不限

测量（评价）指标：

安全基线改变，MRI有效性基线改变，可行性，临床疗效改变，生活质量改变，免疫学，轴突效应。

组别： 安慰剂组

MSC输注剂量:   1×10⁶/kg

输注方式及次数：两组，分别于第一天和第六个月输注MSC。分别于第六个月和第一天输注安慰剂。

干预措施：安慰剂

组别：实验组

干预措施： MSC