鞘内注射自体间充质干细胞来源的神经前体细胞(MSC-NP)治疗多发性硬化症患者

注册题目：

鞘内注射自体间充质干细胞来源的神经前体细胞(MSC-NP)治疗多发性硬化症患者

注册号：

NCT01933802

注册时间：

2014年7月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

纽约Tisch MS研究中心（美国）

研究所处的阶段：

Ⅰ期临床试验

研究疾病：

系统性硬化病

研究目的：

本研究是一项开放的，Ⅰ期临床试验，旨在评估鞘内注射自体间充质干细胞来源的神经前体细胞（MSC-NPs）治疗进展性多发性硬化症（MS）患者的安全性和耐受性。研究参与者将会在三个月内接受3次培养扩增的自体MSC-NPs鞘内注射。

研究设计：

安全性试验，单臂，开放

纳入标准：

1. 符合McDonald诊断标准；

2. 诊断为原发性或继发性多发性硬化症；

3. 年龄介于18-70岁；

4. 超过12个月的重大残疾(扩展致残量表评分(EDSS评分)大于或者等于3分)；

5.病情稳定状态（MRI检查无钆增强病灶，且T2病灶的数量和大小6个月内无变化），12个月内EDSS评分无明显变化（1分或者以上）；

6. 同意在入组时、初次治疗后2个月、末次治疗后27个月行MRI检查；

7. 患者在研究期间居住在新泽西州北部、纽约州南部、康涅狄格州西南部，或者如果患者住处较远，必须保证每次研究都能前来参加。

排除标准：

1. 怀孕或者哺乳期妇女，或者未来3年内打算怀孕的妇女；

2. 所有患者研究前均行肝功能、PT/PPT、血小板、红细胞压积及肾功能检查。仅上述指标无异常的患者允许入组；

3. 研究前3个月曾进行全身化疗或使用过抗有丝分裂药物；

4. 既往罹患或者目前患有恶性肿瘤；

5. 研究前3个月曾服用类固醇药物；

6. 肝硬化病史；

7. 未控制的高血压；

8. 甲状腺紊乱史或者其他内分泌疾病史；

9. 既往有血液病史（例如骨髓发育不良、白细胞减少、血小板减少或者严重贫血）；

10. 体内有金属；

11. 对本研究中将使用的任何抗生素过敏，如万古霉素、庆大霉素或者妥布霉素；

12. 滥用酒精或者其他物质的患者；

13. 其他重大疾病；

14. 患者合并HBV、HCV、梅毒、HIV-1或者HIV-2感染；

15. 患者存在明显认知障碍；

16. 患者6个月内参加了其他治疗MS的临床试验，或者服用任何研究药物/生物制剂。

研究实施时间：

2014年4月-2016年10月

试验现状：

进行中，但不招募参与者

受试者例数：

20

受试者年龄及性别：

18-70岁，性别不限

测量（评价）指标：

不良事件，诱发电位，生活质量问卷，EDSS，MSFC，MRI。

组别： MSC-NP组

MSC-NP输注剂量:   2-10×10⁶ 个（根据体外扩增特性）

输注方式及次数：鞘内注射，每3个月一次，3次剂量

干预措施：自体MSC-NP