匹配的非相关供体的骨髓造血干细胞移植对于非恶性的红细胞失常：镰状红细胞，地中海贫血，先天性纯红细胞再生障碍性贫血联合MSC的运用降低强度条件

注册题目：

匹配的非相关供体的骨髓造血干细胞移植对于非恶性的红细胞失常：镰状红细胞，地中海贫血，先天性纯红细胞再生障碍性贫血联合MSC的运用降低强度条件

注册号：

NCT00957931

注册时间：

2012年12月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

斯坦福大学

研究所处的阶段：

二期临床试验

研究疾病：

镰状红细胞，地中海贫血，先天性纯红细胞再生障碍性贫血

研究目的：

本研究的目的在于通过骨髓移植治疗镰刀细胞贫血症和其他的血液病如地中海贫血和再生性障碍性贫血。参加这项研究的患者没有找到匹配的供者，不得不接受国家骨髓捐赠项目表上和自己匹配但不相关的骨髓或脐带血。因为接受不相关的匹配的骨髓移植主要有两个问题：移植成活率，新的骨髓在病人体内被接受的几率；移植抗宿主病，新来源的骨髓排斥宿主。本研究试图解决这两个问题。

   为了达到这两个目标，有两件重要的事需要先做好。第一，病人将得到三种药物，这些药物应当是被降低强度的，因为它们在传统化疗中对器官造成的损伤是不可知的。然而，这些药物应当造成严重的免疫抑制作用从而能够增加感染几率。第二，对于来自非相关捐献者的骨髓移植，患者仍需移植取自其父母的骨髓。间充质干细胞是来自于骨髓的成体干细胞并为血细胞的生长创造好的环境。在很多人体和动物实验研究表明间充质干细胞可以提高移植成活率。总之，他们可以防止甚至可以治疗移植物抗宿主疾病。因此，通过降低移植前化疗物的强度和移植间充质干细胞，我们希望能够提高移植存活率的同时减少传统移植中高剂量化疗药引起的不良反应。

研究设计：

随机平行对照

纳入标准：

1.

排除标准：

病人符合以下任意一项

1.karnofsky 或者 Lansky 表现评分小于70（详见目录I和II）

2.3或4级肺疾病（附录III）

3. GFR<30%正常值

4. 孕妇或哺乳期妇女

5. 严重感染，患者一个星期内注射过抗生素

6.HIV阳性

7.一年内有侵袭性曲霉菌病

8.不能接受试验时接受隔离，或者有过相关医疗违规的历史记录

研究实施时间：

2014年10月-2019年12月

试验现状：

已截止

受试者例数：

6

受试者年龄及性别：

1-25岁，性别不限

测量（评价）指标：

骨髓造血干细胞移植后稳定患者的数量，稳定移植ANC＞500连续3天，一周未输血的情况下血小板＞50000，随后用移植后稳定的供体细胞比例来衡量。

组别： MSC组

干预措施：骨髓移植MSC组