脐带间充质干细胞治疗杜氏肌营养不良的效应

注册题目：

脐带间充质干细胞治疗杜氏肌营养不良的效应

注册号：

NCT02285673

注册时间：

2014年11月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

Acibadem University（土耳其）

研究所处的阶段：

Ⅰ、Ⅱ期临床试验

研究疾病：

杜氏肌营养不良

研究目的：

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由于肌营养不良蛋白缺失引起的遗传性疾病,表现为渐进式肌肉萎缩。目前没有治疗DMD的方法,但有几个有待研究的方法治疗DMD,如类固醇治疗,基因治疗,外显子跳跃,终止密码子阅读和基因修复、细胞治疗和药物治疗帮助产生肌营养相关蛋白。

本研究旨在研究人脐带间充质干细胞（MSC）治疗DMD的有效性和研究野生型基因是否能转导到患者体内。

研究设计：

单组开放式研究

纳入标准：

1. 临床症状和基因学诊断为DMD，年龄为7-20岁，部分需要呼吸支持治疗，肝/肾/心功能≤NIHⅠ期。无肿瘤，无过敏性疾病，无出血倾向者。

排除标准：

1. 完全依赖呼吸机辅助治疗者，肝/肾/心功能＞NIHⅡ期。合并出血倾向和过敏性疾病。

研究实施时间：

2013年11月-2015年11月

试验现状：

招募中

受试者例数：

15

受试者年龄及性别：

7-20岁，男性

测量（评价）指标：

杜氏肌营养不良基因的表达。

组别： MSC组

MSC输注剂量:  无

输注方式及次数： 无

干预措施：脐带MSC