脐带间充质干细胞治疗遗传性共济失调

注册题目：

脐带间充质干细胞治疗遗传性共济失调

注册号：

NCT01360164

注册时间：

2011年5月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

深圳北科生物科技公司（中国）

研究所处的阶段：

Ⅰ/Ⅱ期临床试验

研究疾病：

遗传性共济失调

研究目的：

遗传性共济失调是一种手，说话，眼球运动不协调并且病情逐渐发展的遗传性疾病。目前的治疗方法主要是药物、康复或心理治疗，尚无有效的治疗方法。干细胞治疗将是一种全新的、有前景的治疗策略。本试验将评估利用UCMSC治疗遗传性共济失调的安全性和可行性。

研究设计：

单组开放式试验

纳入标准：

1. 16-65岁；

2. 确诊为SCAs，基因检测确认；

3. 入组前6个月内未接受任何干细胞治疗；

4. 签署知情同意书并且遵照医嘱。

排除标准：

1. 心脏功能缺陷，肾功能缺陷，肝功能缺陷，总胆红素大于1.5倍正常值，ALT/AST大于2.5倍正常值；

2. WBC count <3.0×10⁹/L， PLT count <5×10⁹/L ，Hemoglobin <100g/L

3. 合并肺炎或其他严重的全身性感染的细菌；

4. 其他大脑器质性病变（如脑瘤）；

5. HIV阳性，肿瘤标志物阳性；

6. 严重精神病患者，认知功能障碍，无法理解或签署同意书；

7．其他严重的全身性或器质性病变；

8. 未得到控制的高血压，治疗后血压≥180 mmHg/110Hg；

9. 妊娠期；

10. 入组前3个月内参加其他临床试验；

11. 其他研究人员认为不适合入组进行试验的情况。

研究实施时间：

2010年1月-2013年12月

试验现状：

未知

受试者例数：

20

受试者年龄及性别：

16-65岁，性别不限

测量（评价）指标：

ICARS评分，Berg评分，小脑MRI扫描，不良事件率，严重不良事件率。

组别： MSC组

输注方式及次数：静脉注射

干预措施：脐带MSC 输注