异基因骨髓间充质干细胞移植治疗系统性硬化症（SSC）

注册题目：

异基因骨髓间充质干细胞移植治疗系统性硬化症（SSC）

注册号：

NCT00962923

注册时间：

2009年8月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

南京大学医学院附属南京鼓楼医院（中国）

研究所处的阶段：

Ⅰ/Ⅱ期临床研究

研究疾病：

多发性硬化

研究目的：

窗体顶端

本研究将探讨异体间充质干细胞移植（MSCT）治疗抗多种标准治疗方案的系统性硬化症患者（SSC）的安全性和有效性。理论假设：硬皮病由免疫反应异常所致，MSCT可恢复免疫反应的稳态。

研究设计：

Single  Group Assignment

纳入标准：

1.所有患者均符合美国风湿病学院（原美国风湿病协会 -  ARA）多发性硬化

2.疾病急性期，发病<2年时间；mRSS评分>20, ESR>25mm/h和/或Hb<11g/ dL，不是由其他原因引起

3.肺活量（VC）或DLCO < 70％预计值，或平均肺动脉压（PAP）高于40毫米汞柱（用超声心动图测定）

4.消化道受累：血清白蛋白<25克/升或上一年减重超过10％的体重

5.肾脏受累：24小时尿蛋白超过0.5 g或血肌酐高于120毫摩尔/升。

排除标准：

1. 不受控制的心律失常，超声心动图左室射血分数（LVEF）<50％或平均PAP>50毫米汞柱，DLCO<45％预计值，

2. 肌酐清除率<20 ml / min，

3. 血小板<80000/ mm3时，出血性膀胱炎

4. HIV或HTLV1血清阳性，恶性肿瘤，怀孕，行心脏或血管修补术，且无血管通路

研究实施时间：

2009年8月-2011年12月

试验现状：

招募中

受试者例数：

20

受试者年龄及性别：

15-65岁，性别不限

测量（评价）指标：

mRSS评分，HRQOL 评分，SF-36评分， VC, DLCO, PAP, 白蛋白,血肌酐，尿蛋白，自身抗体血清学实验

组别： MSC组

MSC输注剂量：

       1*10^6/kg 体重

干预措施：MSC 与BMMNC输注