间充质干细胞治疗多系统萎缩

注册题目：

间充质干细胞治疗多系统萎缩

注册号：

NCT02315027

注册时间：

2015年6月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

梅奥医学中心（美国）

研究所处的阶段：

I期临床试验

研究疾病：

多系统萎缩（MSA）

研究目的：

   本研究的目的是确定间充质干细胞（MSCs）是否可以安全地传递到脑脊液（CSF）中，治疗多系统萎缩（MSA）。

研究设计：

开放性单组试验

纳入标准：

1. 年龄30-80岁，经过临床标准诊断为MSA的患者。根据吉尔曼标准（2000）诊断为MSA帕金森病亚型（MSA-P）或小脑亚型（MSA-C），自主神经功能检测提示患有MSA（CASS≥5或TST %≥25 %）。

2. 患病4年以上。

3. 预期生存期至少3年。

4. 签署知情同意书。

5. 通过了简易精神状态检查（MMSE），认知正常（评分＞24）。

排除标准：

1. 使用不可控接受方式避孕的育龄女性。可节省的避孕方式：绝育手术，放置宫内避孕器，伴侣进行输精管结扎术，双重保护法（避孕套或隔膜和杀精剂），激素避孕药物（例如口服避孕药，避孕贴片，长效避孕针剂）。

2. 临床上具有显着或不稳定性条件的参与者，研究者认为可能会妨碍研究安全或影响结果的患者。包括：明显的中枢神经系统（CNS）或自主神经功能障碍，包括充血性心脏衰竭，心肌梗死（6月内），患有严重的心肺疾病，不受控制的高血压，血小板＜50×10⁹/ L＝，重度贫血（< 8g／DL），免疫功能低下，肝、肾疾病（肌酐＞2.3mg DL，不受控制的糖尿病（HbA1c＞10g%），酒精中毒，淀粉样变性，甲状腺功能减退，交感神经切除术，患有不稳定的周围神经病变，并发感染，患有影响移动性及日常活动的骨科疾病，脑血管意外，服用神经毒素或神经活性的药物，帕金森病的药物（包括抗精神病药，α-甲基多巴，利血平，甲氧氯普胺）。

3. 恶性肿瘤患者。

4. 服用影响植物神经的药物。临床试验开始48小时前必须停用。包括：盐酸米多君，抗胆碱药，α-、β-肾上腺素能拮抗剂，其他影响自主神经功能的药物。允许氟氢可的松剂量为，每天0.2毫克。

5. 帕金森病，例如，弥漫性路易体病，进行性核上性麻痹，原发性震颤，遗传性橄榄桥脑小脑萎缩，或脑炎后帕金森综合征。

6. 老年痴呆症，MMSE评分＜24。

7. 有电休克治疗史。

8. 有脑外科手术治疗帕金森氏病的历史。

9. 患者不能进行MRI扫描，包括佩戴MRI不兼容起搏器。

10. 接近脊髓注射部位局部活跃的感染或全身性感染。

研究实施时间：

2012年10月-2018年6月

试验现状：

进行中，但不招募受试者

受试者例数：

24

受试者年龄及性别：

30-80岁，性别不限

测量（评价）指标：

不良事件频率；12月内统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）变化率，COMPASS得分变化，CASS得分变化，MRI，脑脊液中的生物标记物变化情况。

自体间充质干细胞

三个治疗组，每组8名患者。第1组进行单次细胞治疗。2、3组一个月内接受2次细胞治疗。每组细胞剂量如下：

第1组：单次鞘内注射1×10⁷细胞。

第2组：鞘内注射5×10⁷细胞， 1个月（+ / - 4天）后，再次进行5×10⁷细胞的鞘内注射。

第3组：鞘内注射1×10⁸细胞，1个月（+ / - 4天）后，再次进行1×10⁸细胞的鞘内注射。