自体间充质干细胞移植治疗多发性硬化

注册题目：

自体间充质干细胞移植治疗多发性硬化

注册号：

NCT00813969

注册时间：

2014年06月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

克利夫兰医疗中心（美国）

研究所处的阶段：

I 期临床试验

研究疾病：

多发性硬化（MS）

研究目的：

该研究是关于自体间充质干细胞移植的研究者主导、开放性I期安全性研究，纳入约24名复发性MS门诊患者（其中复发-缓解型、继发进展型及进展-复发型MS患者数目大概相等），并提出前传入视觉系统受累的证据。

研究设计：

单组试验

纳入标准：

1.  年龄为18-55岁  

2.  确诊为多发性硬化（MS）

3.  为复发型MS（包括复发-缓解型、继发进展型及进展-复发型）

4.  EDSS评分3.0-6.5（可以步行）

5.  前24个月内出现病情活动。

6.  前传入视觉系统受累的证据：既往出现的视神经炎、视神经萎缩或经检查发现的瞳孔传入障碍，OTC检测出至少一个眼球的视网膜神经纤维层（RNFL）厚度＜LNN或至少一个眼球视觉诱发电位（VEP）延迟。

7.  头颅MRI检查示T2高信号病变符合MS诊断标准。

8.具有完成MSFC组合检测的能力(包括T25FW, 9HPT, PASAT3)。

9.具备完成 SLCLA的能力。

10.签署知情同意书

排除标准：

1.  为期30天的筛选随访期间中，临床诊断出严重感染性疾病（如蜂窝织炎、脓肿、肺炎、败血症）

2.  除皮肤基底细胞癌以外的恶性肿瘤病史。

3.  具有心脏、内分泌、血液、肝脏、免疫、感染、代谢、泌尿道、肺、胃肠道、皮肤、精神病、肾、肿瘤的既往病史或实验室检查结果提示，或具有其他主要研究者认为的疾病的患者，不予BM抽吸术、自体间充质干细胞注射或其他研究计划中的评估。

4.超出一定限度的异常血液检测。

5.乙肝、丙肝、HIV-1/2、巨细胞病毒、西尼罗河病毒、梅毒、血液寄生虫感染筛查试验阳性。

6.胸片显著异常。

7.心电图显著异常。

8.呼吸室内空气下血氧饱和度＜90%

9.1年内酒精或药物滥用史。

10.除因行MRI-钆增强检查外，体内有任何金属材料或电子设备。

11.因未控制的青光眼或其他眼病而无法进行或干扰OTC检查者。

12.始发于筛选随访30天内的复发型MS或在筛选随访期间前次复发仍未稳定者。

13.目前在MS疾病治疗相关的临床试验中治疗。

14.治疗前行以下者：总淋巴辐射；克拉屈滨；T细胞或T细胞受体免疫接种；Campath-1h（阿仑单抗）；利妥昔单抗(美罗华)。

15.3个月内行以下者：那他珠单抗；芬戈莫德；赛尼哌；环磷酰胺；米托蒽醌；环孢霉素；骁悉；硫唑嘌呤；甲氨蝶呤；静脉丙种球蛋白；血浆置换。

16.1个月内行以下者：每日剂量相当或高于强的松60m的全身性糖皮质激素治疗。

17.不属于绝经后至少1年或不愿施行有效避孕措施的女性患者。

18.哺乳期妇女、孕妇或参与本研究期间有怀孕计划者。

19.不愿施行有效避孕措施的男性患者。

20.不愿或不能遵守此项研究的各项要求，包括主要研究者认为的患者因身体、心理或社会因素而可能影响其遵守研究。

21.主要研究者认为患者无法适应此项研究的任何其他理由。

研究实施时间：

2011年03月-2014年05月

试验现状：

已完成

受试者例数：

24

受试者年龄及性别：

18-55岁，性别不限

测量（评价）指标：

间充质干细胞培养的可行性及其输注的安全性，1个月内、6个月内自体间充质干细胞移植的耐受性，钆增强MR扫描脑部病损数量。

组别： MSC组

MSC输注最高剂量:  2×10⁶/kg（根据培养增殖后MSC总量而定）

输注方式及次数：单次静脉注射

干预措施：

   自体MSC移植