脐带间充质干细胞治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性

注册题目：

脐带间充质干细胞治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性

注册号：

NCT01610440

注册时间：

2012年11月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

深圳北科生物技术有限公司

研究所处的阶段：

一，二期临床试验

研究疾病：

杜氏肌营养不良症

研究目的：

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种进展缓慢的X染色体隐性遗传病，往往导致四肢的近端骨骼肌萎缩无力并使呼吸肌和心肌受损。在DMD晚期，患者逐渐丧失运动功能，并死于心力衰竭和重症感染。目前，其治疗方法仍处于对症治疗和康复训练阶段，治疗效果不佳。

人脐带间充质干细胞（Huc-MSC）经证实可以改善运动机能，提高肌动力，减少CK,LDH,ALT,AST等酶的活性，本研究的目的主要在探讨脐带间充质干细胞治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性

研究设计：

开放随机对照试验

纳入标准：

1. 5-12岁

2. 临床表现，酶学，肌电图，基因类型确认为DMD

3. 签署知情同意书

排除标准：

1. 不是杜氏肌萎缩症

2. 牛制品过敏。

3.合并肺炎或其他的细菌感染

4. HIV+,  TPPA +，乙肝或丙肝

5. 肿瘤标记物阳性

6. 精神病患者，有认知功能障碍

7. 凝血功能障碍

8. 高血压，治疗后仍≥180mmHg/110 mmHg

9. 其他系统性疾病

10. 在三个月内参加过其他临床实验

11. 在6个月内接受过干细胞治疗

12. 其他标准如研究者认为不适合

研究实施时间：

2012年11月-2013年3月

试验现状：

招募中

受试者例数：

15

受试者年龄及性别：

5-12岁，性别不限

测量（评价）指标：

ADL评分，MSC治疗后的不良反应，酶学改变（CK,LDH,ALT,AST）,MMT和EMG的改变。

实验组： MSC组

干预措施：康复治疗+人脐带间充质干细胞移植