MT2014-14  IT-MSC治疗进展型肾上腺脑白质营养不良

注册题目：

MT2014-14  IT-MSC治疗进展型肾上腺脑白质营养不良

注册号：

NCT02410239

注册时间：

2015年3月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

明尼苏达大学Masonic癌症中心（美国）

研究所处的阶段：

Ⅲ期临床试验

研究疾病：

肾上腺脑白质营养不良

研究目的：

本研究的目的是确定的间充质干细胞（IT-MSC）治疗活动性、进展型肾上腺脑白质营养不良（CALD）的最大耐受剂量（MTD）。

研究设计：

随机平行对照

纳入标准：

1.  入组时年龄＞4岁。  

2.  ALD的诊断-ALD的诊断可通过生物化学或分子/遗传学证据作出（血浆VLCFA或ABCD1突变分析）支持ALD的脑脱髓鞘的病因。

3.  活动性脑疾病的证据。

4.  ALD MRI（Loes）评分≥10。

5.  在第一次IT-MSC  剂量应用前至少使用N-乙酰半胱氨酸、全身免疫抑制药物或任何其他治疗干预≥10天。

6.  预计寿命＞6个月。

7.  父母或监护人签署知情同意书。

排除标准：

1.  由美国明尼苏达大学遗传性代谢和储存疾病组确定的异基因造血干细胞移植候选者。

2.  任何无法接受镇静，腰椎穿刺或MRI检查的理由。

3.  无法通过28天的评估留在明尼苏达进行治疗。

研究实施时间：

2015年6月-2022年7月

试验现状：

还未招募

受试者例数：

18

受试者年龄及性别：

4岁以上，性别不限

测量（评价）指标：

最大耐受剂量，影像学反应。

组别： MSC组

MSC输注剂量:   2.5×10⁶/kg、5×10⁶/kg、7.5×10⁶/kg

输注方式及次数：鞘内注射，第0/7/14天输注，总共输注3次。

干预措施：第三方供者的MSC