外周血造血干细胞联合骨髓间充质干细胞治疗移植物功能不良

注册题目：

外周血造血干细胞联合骨髓间充质干细胞治疗移植物功能不良

注册号：

NCT02083718

注册时间：

2014年3月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

南方医科大学南方医院（中国）

研究所处的阶段：

II期临床试验

研究疾病：

移植造血功能不良

血液病

研究目的：

本研究的目的是评估异基因造血干细胞移植后移植物功能不良的患者使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员外周血干细胞（PBSC）结合来自第三方供体的体外扩增的骨髓来源间充质干细胞（MSCs）的治疗效果。我们的第一个目标是评估这种治疗对移植物功能不良的效果，二是调查这种治疗的安全性。

研究设计：

开放单臂试验

纳入标准：

1. 患者年龄在14-65岁。

2. 异基因造血干细胞移植后移植物功能不良

3. 受试者（或具有法律意义的代表）必须已签署知情同意书，表明他们了解研究的目的和程序，并愿意参与这项研究。

排除标准：

1．任何生命体征异常（如心率、呼吸频率、血压）

2．存在任何不适合该试验的条件（研究人员决定）

研究实施时间：

2014年11月-2017年11月

试验现状：

招募中

受试者例数：

120

受试者年龄及性别：

14-65岁，性别不限

测量（评价）指标：

造血重建百分比（移植后造血重建被定义为中性粒细胞和血小板数的重建。中性粒细胞重建定义为连续3天中性粒细胞（NEU）>  0.5×10^ 9 / L，血小板（PLT）重建被定义为血小板数连续3天> 20×10^ 9 / L），严重和非严重不良反应的发生数（

不良事件包括感染，移植物抗宿主病，原发基础疾病复发和任何其他的副作用。感染主要集中在治疗后的前100天内。治疗的副作用包括急性毒性和晚期副作用。急性毒性主要包括心脏、肾、肾。晚期毒副作用主要包括继发性肿瘤的发展和原发性疾病的复发）。

组别： PBSC与MSCs组

PBSC输注剂量:   2×10^8/kg

MSCs输注剂量:   1×10^6/kg

输注方式及次数：每周一次。给药后24h所有患者的生命体征将被密切监测。如果28d内NEU和PLT水平没有达到完全缓解（CR）标准，相同的第二疗程将被给予。

干预措施：MSC+强的松+环孢霉素

         MSC+强的松+他克莫司

         MSC+强的松+霉酚酸酯