异体充间干细胞移植治疗左心发育不良综合征（ELPIS）的研究

注册题目：

异体充间干细胞移植治疗左心发育不良综合征（ELPIS）的研究

注册号：

NCT02398604

注册时间：

2015年4月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

迈阿密大学Joshua M Hare（美国）

研究所处的阶段：

I期临床试验

研究疾病：

左心发育不良综合征

研究目的：

本研究的目的是评价在双向腔肺动脉吻合手术（BDCPA）中往心肌内注射同种异体骨髓间充质细胞治疗左心发育不良综合征（HLHS）儿童患者的安全性和的可行性

研究设计：

随机平行对照

纳入标准：

1. 左心发育不良综合征，所有类型。

2.要双向腔肺动脉吻合手术（BDCPA）治疗。

排除标准：

1. 有限制性或不完整的心房。

2. 经过Norwood手术。

3. 有明显的冠状动脉窦。

4. 手术前需要循环机支持。

5. 心律失常，且需要抗心律失常治疗。。

6. 父母或监护人不愿意或无法遵守必要随访。

7. 对青霉素或链霉素过敏史。

8. HIV，乙型肝炎或丙型肝炎病毒血清检测阳性。

9. 研究者觉得不适合纳入研究的患者。

研究实施时间：

2015年1月-2017年7月

试验现状：

招募中

受试者例数：

30

受试者年龄及性别：

约28天，性别不限

测量（评价）指标：

不良事件数：死亡，心脏衰竭，心肌梗死，中风，持续性/症状性室性心动，出血，计划外的心血管手术/再次手术和感染；超声心动图检查和MRI扫描测量：右心室功能，右心室舒张期容积，右心室收缩末期容积，右心室收缩末期内径及三尖瓣返流；体细胞的生长速度：重量，高度，和头围的变化；心血管疾病的死亡率，全因死亡率，心血管疾病的发病率；

实验A组：异体骨髓间充质干细胞组，

15例患者治疗中移植同种异体人骨髓间充质干细胞（allo hMSCs）。患者接受2.5×10⁵/Kg (即5百万/ 20kg)，以每5万个/ml浓度进行给药。

药物：异体人骨髓间充质干细胞（allo  hMSCs）。

对照B组：安慰剂，

15例患者将接受安慰剂对照组。BDCPA手术期间在6开放心肌内注射安慰剂。

药物：安慰剂。