脐带来源间充质干细胞在肌萎缩侧索硬化症中的临床应用研究

注册题目：

脐带来源间充质干细胞在肌萎缩侧索硬化症中的临床应用研究

注册号：

NCT01494480

注册时间：

2012年6月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

中国武装警察部队总医院（中国）

研究所处的阶段：

I/II期临床试验

研究疾病：

肌萎缩侧索硬化症

研究目的：

肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者由于运动神经元持续损伤导致5年内运动神经元死亡，最后通常忍受渐进性麻痹。对此病没有有效的治疗方法。鞘内注射脐带来源间充质干细胞，它能分泌营养因子，维持神经元的功能。本研究设计了I/II期临床试验，以检验这种治疗方法在ALS患者的可行性。

研究设计：

非随机单药分配

纳入标准：

1.符合世界神经学联合会的诊断标准。

2. 有6~36个月的疾病进展。

3. 延髓疾病。

4. 20岁~65岁。

5. 肺活量≥50%。

6. 氧饱和总时间不到90%，达不到睡眠时间的2%。

7. 签署知情同意书。

排除标准：

1. 严重神经或精神疾病。

2. 需要经皮内镜下胃造瘘术或鼻胃管给予肠外或肠内营养。

3. 伴随系统性疾病。

4. 在12个月内，接受糖皮质激素，免疫球蛋白或免疫抑制剂治疗。

5. 正接受其他临床试验。

6. 没有签署知情同意书。

研究实施时间：

2011年12月-2015年4月

试验现状：

正招募中，

受试者例数：

30

受试者年龄及性别：

20岁~65岁，性别不限

测量（评价）指标：

肺功能：肺活量（VC）、用力肺活量（FVC）、用力呼气量（FEV1）、FEV1/FVC、最大通气量（MVV）、呼气峰流速（PEF）；神经功能评估：确定双侧小指展肌和胫骨前的强度，通过埃利斯反射量表评价上运动神经元损伤的情况；严重程度评估：norrisals评分和ALS功能评分，ALSFRS；睡眠有关的调查问卷：抑郁（Beck抑郁问卷）和记忆（简易精神状态检查）；

实验组：干细胞移植

干细胞制备后，患者接受4次干细胞移植，腰椎穿刺，时间是每3-5天接受两次治疗。病人必须卧床至少6个小时。

方法：干细胞移植

干细胞制备后，患者接受4次干细胞移植，腰椎穿刺，时间是每3-5天接受两次治疗。病人必须卧床至少6个小时