NEUROSTEM®干细胞治疗阿尔茨海默病的安全性与有效性研究

注册题目：

NEUROSTEM®干细胞治疗阿尔茨海默病的安全性与有效性研究

注册号：

NCT02054208

注册时间：

2015年4月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

Medipost Co Ltd.（韩国）

研究所处的阶段：

I/II期临床试验

研究疾病：

阿尔茨海默病

研究目的：

本研究是个I/II期临床试验研究，主要目的是评价三次反复脑室注射人类脐带血间充质干细胞（NEUROSTEM®）与安慰剂相比治疗阿尔茨海默病患者在每4周一次治疗共3次治疗方案的安全性，剂量限制性毒性（DLT）和有效性。

研究设计：

随机双盲平行对照

纳入标准：

1.  韩国男性/女性，≥50岁。

2.  根据NINCDS-ADRDA的标准诊断为老年痴呆症。

3.  迷你精神状态检查（Korea kmmse）得分在18～26。

4.  PET呈现淀粉沉积阳性。

5.  被告知临床试验并签署了知情同意书（如果不能签署，需要一个具有法律上可以代表同意接受）。

排除标准：

1.  精神障碍的现行诊断（如精神分裂症、抑郁症、双极性疾病或其他）。

2.  有其他神经退行性疾病（由于中枢神经系统感染性疾病，如HIV，梅毒），颅脑损伤，克罗伊茨费尔特-雅各病，匹克氏病，亨廷顿氏病，或帕金森病。

3.  严重的脑室四周白质高信号（WMH），韩国痴呆临床研究中心定义为≥25mm的深部白质和≥10mm的脑室周围白质封盖/绑扎长度。

4.  根据DSM IV临床标准和erkinjuntii成像标准诊断确定的血管性痴呆。

5.  3个月内脑卒中病史。

6.  严重的肝脏疾病（A LT和AST≥2倍正常值）。

7.  严重肾脏疾病（血清肌酐≥1.5mg/dL)）。

8.  怀孕或哺乳期的女性。

9.  异常实验室检查结果。

10.血红蛋白< 9.5 g/dL（男性）和<9.0 g/dL（女性）。

11.总白细胞计数＜3000／mm³。

12.总胆红素≥3 mg/dL。

13.胸部X线检查有肺部感染性疾病。

14.育龄妇女拒绝接受避孕。

15.对干细胞有临床试验失败的情况。

16.3个月内参加了其他的临床试验。

17.出血性疾病（异常血凝试验结果（即血小板计数＜15万个/ mm³，PT≥1.5 INR，或APTT≥1.5 倍对照组）。

18.癌症（包括脑肿瘤在内的任何身体系统的恶性肿瘤）。

19.药物/酒精滥用史。

20.对临床试验期间的任何测试有禁忌（例如，MRI，CT，PET）。

21.研究者认为不适合的情况。

研究实施时间：

2014年2月-2015年12月

试验现状：

正招募中，

受试者例数：

40

受试者年龄及性别：

20~70岁，性别不限

测量（评价）指标：

不良事件的受试者的数量：不良事件的受试者数量、受检者的数量、混合淋巴细胞反应结果和实验室检查结果；日常生活变化S-IADL；简易精神状态变化检查K-MMSE；需要精神照顾变化CGA-NPI；ADAS-cog响应率； b-positron-PET发射断层扫描；氟脱氧葡萄糖正电子发射断层扫描FDG-PET；局部脑葡萄糖代谢率CMRglc；CIBIC-Plus ；MRI的变化；脑脊液生物标志物的变化；

实验：脐血间充质干细胞（NEUROSTEM®）低剂量

低剂量：1 x 10⁷ /2ml,  每4 周-次，共3次重复脑室注射；

脐血间充质干细胞（NEUROSTEM®）低剂量

低剂量：1 x 10⁷ /2ml,  每4 周-次，共3次重复脑室注射；

实验：脐血间充质干细胞（NEUROSTEM®）高剂量

高剂量：7.5 x 10⁷ /2ml,  每4 周-次，共3次重复脑室注射；

脐血间充质干细胞（NEUROSTEM®）高剂量

高剂量：7.5 x 10⁷ /2ml,  每4 周-次，共3次重复脑室注射；

对照：安慰剂

生理盐水15ml，每4 周-次，共3次

生理盐水15ml，每4 周-次，共3次