骨髓干细胞作为同种异体肝细胞移植来源治疗纯合子家族性高胆固醇血症的研究

注册题目：

骨髓干细胞作为同种异体肝细胞移植来源治疗纯合子家族性高胆固醇血症的研究

注册号：

NCT00515307

注册时间：

2008年8月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

University of Tehran（伊朗）

研究所处的阶段：

I期临床试验

研究疾病：

高胆固醇血症

研究目的：

纯合子家族性高胆固醇血症患者即使接受降脂药物（如他汀类药物等）也具有很高的血清胆固醇水平。大多数这样的病人在20岁左右因心梗而死。原位肝移植（OLT）是一个有效的治疗方法。肝细胞移植是一种替代肝移植，可能有助于克服供体器官的短缺。相关研究报道了不同类型的肝细胞移植治疗不同类型的代谢性肝病。肝细胞移植的主要问题是，肝细胞的来源是非常有限的。骨髓干细胞是肝细胞的潜在来源。已有研究报道了体外培养体系可成功地将骨髓间充质干细胞分化为肝细胞。我们已经证明，间充质干细胞治疗肝硬化是安全和可行的（mohamadnejad M，et al.Arch Iran Med 2007; In  Press).。在这项研究中，包括了2例纯合子家族性高胆固醇血症。采取了来自一个正常的血脂健康志愿者的骨髓，体外培养骨髓间充质干细胞（MSCs），然后骨髓间充质干细胞转分化为肝细胞，细胞将被通过门静脉进入患者。术后随访6个月。

研究设计：

非随机单药分配

纳入标准：

1.  严重的高胆固醇血症，对降脂药物（如他汀类药物）无效。

2.  肌腱黄色瘤。

3.  遗传检测确定纯合子家族性高胆固醇血症。

4.  女性。

排除标准：

1.  男性。

研究实施时间：

2007年6月-2008年6月

试验现状：

已完成

受试者例数：

1

受试者年龄及性别：

不详，女性，

测量（评价）指标：

血清胆固醇和低密度脂蛋白水平；跟踪输注细胞；

实验：细胞移植

6 x 10⁸至10 x 10⁸细胞将通过门静脉注入，超过30分钟。输注一次。

6 x 10⁸至10 x 10⁸细胞将通过门静脉注入，超过30分钟。输注一次。