干细胞治疗自闭症的安全性和有效性研究

注册题目：

干细胞治疗自闭症的安全性和有效性研究

注册号：

NCT01343511

注册时间：

2011年10月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

深圳北科生物科技有限公司（中国）

研究所处的阶段：

I/II期临床试验

研究疾病：

自闭症

研究目的：

自闭症是孤独症谱障碍（ASD），为社会互动异常为特征疾病之一。而目前的治疗方法的疗效仍然是有限的。神经缺血和免疫下调是两个与自闭症有关的重要病理。人脐静脉脐带间充质干细胞（HUC-MSCs）和人脐带血单个核细胞（HCB MNCs）已经被证明能调节免疫反应和促进血管生成，将成为新的和有前途的治疗策略。在这项研究中，评估脐带间充质干细胞治疗自闭症的安全性和有效性。

研究设计：

非随机单药分配

纳入标准：

1.  3岁至12岁的儿童。

2.  DSM-IV诊断自闭障碍症。

3.  儿童孤独症评定量表≥30分。

4.  父母或法定监护人愿意签署知情同意书。

排除标准：

1.  对血清性产品过敏，或有对其他已知药物和食物过敏史。

2.  以前或目前的精神障碍史（例如，精神分裂症，躁郁症，其他精神病），广泛性发育障碍另有规定（PDD  NOS），阿斯伯格综合症。

3.  6个月内癫痫发作病史。

4.  癫痫引起的癫痫症，脑血管疾病或脑外伤。

5.  全球自闭症评定等级评定为无，最小或轻度。

6.  存在中度或严重的锥体外系症状（EPS）或迟发性运动障碍病史。

7.  表现出显着的自我伤害行为。

8.  艾滋病毒阳性。

9.  急性与慢性肝炎。

10.自身免疫性疾病，如红斑狼疮、多发性硬化。

11.严重的肺和血液病，恶性肿瘤或免疫力低下。

12.目前正在进行的其他治疗，可能会影响干细胞的安全性和有效性。

13.3个月内参加了其他临床试验。

研究实施时间：

2009年3月-2011年5月

试验现状：

已完成，

受试者例数：

37

受试者年龄及性别：

3岁-12岁，性别不分，

测量（评价）指标：

儿童孤独症评定量表；临床总体印象量表；异常行为清单；不良事件及严重不良事件；

实验：康复治疗+人脐血单个核细胞

患者将给予康复治疗加人类脐血单个核细胞移植术，6个月后随访。

康复治疗+人脐血单个核细胞

实验：康复治疗+人脐血单个核细胞+脐带间充质干细胞

患者将给予康复治疗加人类脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞移植术，6个月后随访。

康复治疗+人脐血单个核细胞+脐带间充质干细胞