干细胞治疗杜氏肌营养不良可活动和不可活动儿童的有效性研究-Ⅰ/Ⅱ期研究

注册题目：

干细胞治疗杜氏肌营养不良可活动和不可活动儿童的有效性研究-Ⅰ/Ⅱ期研究

注册号：

NCT02484560

注册时间：

2015年6月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

Gaziantep大学（土耳其）

研究所处的阶段：

Ⅰ期

研究疾病：

杜氏肌营养不良

研究目的：

杜氏肌营养不良（DMD）是X连锁遗传性疾病，男性多见，造成肌营养不良蛋白缺乏最终导致肌肉进展性萎缩。患者逐渐丧失运动、呼吸能力，最终发展为血液循环衰竭。目前，DMD未有治疗方法，尽管有多种治疗策略在研究试验当中，但效果不尽如人意。根据病情发展程度把DMD患儿分为两组，可活动与不可活动。可活动患儿可独立行走，不可活动患儿不可独立行走。

研究设计：

随机平行对照研究

纳入标准：

1. 临床或基因诊断为DMD可活动或非可活动患者，5-20岁，每天需部分肺功能支持治疗；

2. 患者≤NIH 1级心脏、肝、肾功能，无肿瘤、过敏性疾病、出血倾向等。

排除标准：

1. 完全需要肺功能支持治疗。有≥NIH 2级心脏、肝、肾功能，有肿瘤、过敏性疾病、出血倾向等。

研究实施时间：

2015年6月-2015年12月

试验现状：

不招募

受试者例数：

10

受试者年龄及性别：

8-14岁，男性

测量（评价）指标：

Northstar活动评估、MRI检查、肌力评估、问卷调查。

实验组：可活动患者

接受干细胞治疗

异体脐带来源间充质干细胞

实验组：不可活动患者

接受干细胞治疗

异体脐带来源间充质干细胞