异体AD-MSC移植治疗原发性肾病综合征（局灶性节段性肾小球硬化症）的研究

注册题目：

异体AD-MSC移植治疗原发性肾病综合征（局灶性节段性肾小球硬化症）的研究

注册号：

NCT02382874

注册时间：

2015年3月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

Royan  研究所（伊朗）

研究所处的阶段：

Ⅰ期

研究疾病：

肾病综合征

研究目的：

局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）不是很常见但是十分重要的肾脏病。FSGS是原发性肾病综合征（INS）中预后不佳的类型。即使接受治疗（激素治疗和细胞毒性免疫抑制治疗），患者最终仍需透析治疗。细胞治疗是对INS的有效治疗，间充质干细胞（MSC）是其中一种能治疗肾小球疾病的细胞疗法。5名难治性INS（FSGS）患者将进行异体脂肪来源MSC静脉输注。他们将进行注射后第1周、第2周、第4周，然后每月，直至1年的随访。

研究设计：

安全性研究

纳入标准：

1.  2-14岁，有FSGS症状或表现；

2. 自体肾原发FSGS或肾移植后FSGS复发，活检提示FSGS（含所有类型）；

3.  GFR期望值≥  25 ml/min/1.73 m²；

4.  Up/c＞1.0  (g蛋白/g肌酐)；

5.  经专科医生诊断为激素或IS抵抗（激素抵抗：治疗12-16周蛋白排泄无好转，完全或部分缓解后蛋白尿≥3.5g/天复发。IS抵抗：治疗8-12周无应担）；

6.  距末次免疫治疗1个月以上；

7.  签署知情同意书。

排除标准：

1.  免疫缺陷或严重的淋巴细胞减少症；

2.  有活动性感染或PPD试验阳性；

3.  目前或既往有HIV、HBV、HCV感染血清学证据；

4. 有其他可能影响本研究进行或增加患病风险的并发症，如恶性肿瘤、系统性自身免疫性疾病、血液病、肝病等；

5. WT1、膜蛋白、肾病蛋白基因突变检测阳性。

研究实施时间：

2015年5月-2016年10月

试验现状：

未开始招募

受试者例数：

5

受试者年龄及性别：

2-14岁，性别不限

测量（评价）指标：

肝脏酶学水平、血清肌酐水平、蛋白尿水平、血清尿素、肾小球滤过率、血清IL-2、IL-10、血清Treg。

实验组：AD-MSC

FSGS患者静脉内输注AD-MSC