脐带来源间充质干细胞治疗自身免疫性肝炎的研究

注册题目：

脐带来源间充质干细胞治疗自身免疫性肝炎的研究

注册号：

NCT01661842

注册时间：

2012年8月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

北京302医院（中国）

研究所处的阶段：

Ⅰ/Ⅱ期

研究疾病：

自身免疫性肝炎

研究目的：

自身免疫性肝炎（AIH）是肝脏慢性炎症性疾病，伴高丙种球蛋白血症，并有自身抗体产生。临床表现多样，典型特点包括转氨酶升高、组织病理学异常、血清球蛋白升高、一个或多个自身抗体产生。根据平滑肌和/或抗核抗体（1型AIH）,或肝肾微粒体抗体（2型AIH）阳性，青少年AIH可分为两类。常规治疗方案包括类固醇激素与硫唑嘌呤联合治疗，80%的患者有治疗应答。然而，仍有7%的患者病情恶化（治疗失败），13%的患者有改善但仍未达到完全缓解的标准（不完全应答），13%的患者发展为严重的药物相关不良反应，50-86%的患者在停药后病情复发。这些严重的缺点影响了常规治疗的疗效，促使人们优化当前治疗方案及寻求新的治疗手段。UC-MSC已应用于多种自身免疫性疾病，如免疫性血小板减少症、系统性红斑狼疮、激素抵抗的风湿性关节炎。本研究旨在评估UC-MSC治疗AIH的安全性及有效性。

研究设计：

随机平行对照研究

纳入标准：

1.  签署知情同意书；

2. 自身免疫性肝炎（符合国际AIH学术组诊断标准，Hepatology, 2008;48:169-176）；

3.  妊娠试验阴性（育龄期妇女）。

排除标准：

1.  肝细胞癌或其他恶性肿瘤；

2.  孕妇或哺乳期妇女；

3.  病毒性肝炎（甲肝、乙肝、丙肝等）；

4.  重要器官衰竭（心脏、肾脏、肺等）；

5.  败血症；

6.  门静脉或肝静脉血栓。

研究实施时间：

2011年10月-2014年10月

试验现状：

未明

受试者例数：

100

受试者年龄及性别：

18-65岁，性别不限

测量（评价）指标：

ALT、AST、总胆红素、血清IgG、血清丙种球蛋白、MELD评分、不良反应情况、临床表现。

实验组：常规+UC-MSC

受试者接受常规治疗，加UC-MSC治疗（第0天到第12周）。受试者将接受96周的随访。

接受常规治疗，及UC-MSC治疗，1*10⁶细胞/kg体重，静脉输注，每4周1次，治疗12周。

对照组：常规+安慰剂

受试者接受常规治疗，加安慰剂治疗（第0天到第12周）。受试者将接受96周的随访。

接受常规治疗，及生理盐水治疗，静脉输注，每4周1次，治疗12周。