脐带间充质干细胞治疗自身免疫性肝炎

注册题目：

脐带间充质干细胞治疗自身免疫性肝炎

注册号：

NCT01661842

注册时间：

2012年8月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

北京302医院 (中国)

研究所处的阶段：

Ⅰ/Ⅱ期临床试验

研究疾病：

自身免疫性肝炎

研究目的：

自身免疫性肝炎（AIH）主要特征有：肝脏慢性炎症，界面性肝炎，高丙种球蛋白血症，和自身抗体的存在。疾病的表现是多种多样，其主要特征是组织学异常，转氨酶升高，血清球蛋白水平升高，存在一个或更多的自身抗体。两类青少年AIH已根据阳性平滑肌和/或抗核抗体（AIH 1型）或肝肾微粒体抗体（AIH 2型）确定。临床标准治疗联用皮质类固醇和硫唑嘌呤，观察有80%的疗效。然而，7%的患者恶化尽管符合标准皮质类固醇团（治疗失败），13%的患者提高但不一定程度满足缓解标准（不完全反应），13%的患者患上严重的药物引起的并发症，50%～86%的患者会停药后复发。这些严重的缺点抵消常规治疗的好处，因此需改进当前的治疗策略和追求另类疗法。UC-MSC已经有几个严重的自身免疫性疾病治疗中的应用，如免疫性血小板减少症，系统性红斑狼疮，类风湿性关节炎和治疗抵抗。在这项研究中，对UC-MSC 治疗AIH的安全性和有效性进行评估。

研究设计：

随机平行对照

纳入标准：

1. 签署知情同意书

2. 自身免疫性肝炎（根据国际自身免疫性肝炎组的定义标准，肝脏病学，2008;48:169-176）

3.妊娠试验阴性（育龄女性）

排除标准：

1. 肝细胞癌或其他恶性肿瘤。

2. 孕妇或哺乳期妇女。

3. 病毒性肝炎（HAV,HBV，HCV等）。

4. 重要器官衰竭（心脏，肾脏或呼吸系统等）。

5. 脓毒症。

6. 肝门静脉或肝静脉的活动性血栓形成。

研究实施时间：

2011年10月-2014年10月

试验现状：

招募中

受试者例数：

100

受试者年龄及性别：

18-65岁，性别不限

测量（评价）指标：

肝活检组织学改变；血清碱性磷酸酶(ALP)（检测时间：治疗后0,12,24,36,48，72，96周）；

血清AST；

血清胆红素；

血清IgG；

血清γ-球蛋白；

MELD评分；

治疗副作用的参与者数量：

体重增加，痤疮，面部变圆，背隆起形成，多毛，骨质疏松、糖尿病等；

临床症状改善的参与者数量；

弥漫性关节痛，疲劳，全身不适，黄疸，腹痛，恶心，食欲不振。

组别：实验组：常规治疗+UC-MSC治疗

常规治疗加UC-MSC治疗:  

接受常规治疗，UC-MSC治疗为每4周一次，剂量为1×10⁶ UC-MSC／kg，治疗12周。

输注方式及次数：静脉注射，每4周一次

安慰剂剂量：50ml 生理盐水

干预措施：参与者在第0天到第12周的随访期内将接受常规治疗和一定剂量的UC-MSC治疗；

参与者将进行为期96周的随访。

组别：安慰剂组：常规治疗+安慰剂

干预措施：参与者在第0天到第12周的随访期内将接受常规治疗和安慰剂；

参与者将进行为期96周的随访。