自体骨髓间充质培养的骨髓基质细胞分泌神经营养因子（MSC-NTF）治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）患者

注册题目：

自体骨髓间充质培养的骨髓基质细胞分泌神经营养因子（MSC-NTF）治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）患者

注册号：

NCT01051882

注册时间：

2010年1月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

哈达萨医疗机构（以色列）

研究所处的阶段：

I/II期临床试验

研究疾病：

肌萎缩性脊髓侧索硬化症

研究目的：

该研究将评估注射自体培养的间充质骨髓基质细胞分泌的神经营养因子（MSC-NTF）的安全性，耐受性和治疗效果（初步功效），作为可能的治疗在早期和渐进性疾病阶段的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）患者。

研究设计：

单组分配

纳入标准：

1．埃斯科里亚尔标准明确或可能ALS
 2. 20-75岁之间，非孕妇。
 3.病人精神，心理正常。
 4.对于早期ALS-患者将患有ALS-FRS-R量表中的至少30和小于2 年病程，用进展期ALS-患者将与15-30的ALS-FRS-R量表和疾病的不少于2年的持续时间。
 5.对于早期患者ALS-具有足够强壮的肌肉。或者，对于渐进阶段ALS-病人具有至少60％的肺活量。
 6. 参与者理解试验的流程和之前的任何研究过程提供了书面知情同意书。

排除标准：

1.HBV，HCV，HIV和支原体测试阳性患者。
 2.脑脊液中高蛋白。
 3.脑脊液中高淋巴细胞。
 4.抗GM1抗体阳性。
 5.病人神经传导速度显著传导阻滞或慢神经传导速度（减少了30％以上） - 肌电图研究。
 6.患者是呼吸相关的。
 7.肾功能衰竭，肝功能受损
 8. 患者从显著心脏疾病，恶性疾病或任何其他疾病可能的风险的患者或干扰解释结果的能力

9.活动性的感染。
 10.参与前1个月内参与另一项临床试验     主题不愿或11.不能遵守协议的要求。
 12.病人先前未与任何细胞疗法治疗。

研究实施时间：

2011年06月-2013年03月

试验现状：

已结束

受试者例数：

12

受试者年龄及性别：

20-75岁，性别不限

测量（评价）指标：

主要观察指标：
安全性评价和自体骨髓间充质培养的骨髓基质细胞分泌神经营养因子（MSC-NTF）[时限：6个月]的单一治疗的给药耐受性[指定为安全问题：是]
   安全性评价和自体培养的间充质骨髓基质细胞分泌的神经营养因子（MSC-NTF）由多个肌内注射（IM），在24个独立的部位上的二头肌和三头肌的肌肉在早期疾病ALS患者的单一治疗施用的耐受性。
  安全性评价和单鞘内注射（IT）为自体骨髓间充质培养的骨髓基质细胞分泌神经营养因子（MSC-NTF）[时限：6个月]的脑脊液（CSF）的耐受性[指定为安全问题：是]
  安全性评价和单鞘内注射（IT）的成自体培养的间充质骨髓基质细胞分泌的神经营养因子（MSC-NTF），对ALS患者的疾病进展阶段的脑脊液（CSF）的耐受性。

次要结局指标：

    变化ALS功能评定量表（ALS-FRS）[时限：6月]改变疾病的进展速度[指定为安全问题：否]
   肌力图表[时限：6月]改变肌力分级（MVIC）指定为安全问题：否]
   变化用力肺活量（FVC％）（在仅进行性疾病阶段组）。 [时限：6月] [指定为安全问题：否]
   改变肌肉体积的上肢和下肢的核磁共振[时限：6月]估计[指定为安全问题：否]
   变化上肢和下肢围（cm）[时限：6月] [指定为安全问题：否]
   变化肌电图参数[时限：6月] [指定为安全问题：否]
   需要时间和气管切开或永久辅助通气[时限：6月] [指定为安全问题：否]
   总生存期，计算死亡时间[时限：6月] [指定为安全问题：否]