单倍造血干细胞移植入神经母细胞瘤

注册题目：

单倍体造血干细胞移植入神经母细胞瘤

注册号：

NCT00790413

注册时间：

2008年11月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

隆德大学医院（美国）

研究所处的阶段：

0期临床试验

研究疾病：

神经母细胞瘤

研究目的：

原发性或复发性神经母细胞瘤常规化疗不能达到缓解，患儿预后极差。一项新的治疗策略，在低剂量的供体淋巴细胞输注后，与肿瘤的靶向放射性同位素治疗，MIBG相结合的新的单倍体造血干细胞移植和免疫治疗的效果将试行。使用同位素的目的是减少移植前肿瘤的负担。减低强度预处理含氟达拉滨，塞替派，melfalan将使持续的植入以及将作为额外的抗肿瘤治疗。提示自然杀伤（NK）细胞介导的肿瘤控制可以通过单倍造血干细胞移植的实现。研究人员推测，肿瘤细胞可能逃避NK细胞介导的免疫可以通过注射供体T细胞和由MHC依赖的方式或通过旁观者效应消除。可能的移植物治疗儿童神经母细胞瘤的抗肿瘤效果进行评估。

研究设计：

随机平型实验

纳入标准：

1.  难治性神经母细胞瘤（对任何化学放射稳定）

2.  复发包括自体造血干细胞移植3米前（Relapse incl.  autologous HSCT 3 m earlier）

3.  初级感应故障

4.  心输出量SF≥25%

5.  肌酐清除≥CC / 40分钟/ 1.73平方米

6.  评分≥50%（兰斯基或卡氏）

7.  可作单倍造血干细胞移植供体，年龄18岁≥，HIV阴性

排除标准：

1.  快速进展性疾病

2.  妊娠

研究实施时间：

2005年8月-2016年12月

试验现状：

研究进行中，但未招募

受试者例数：

15

受试者年龄及性别：

6个月到21岁，性别不限

测量（评价）指标：

植入率[时限：100天]

总生存期[时限：1年]

免疫重建[时限：100天]

急性移植物抗宿主病的发病率[时间框架：100天]

组别：实验：

高剂量MIBG结合单倍体造血干细胞

高剂量MIBG，其次是Fludarabine, Thiotepa , Melfalan，目的是为单倍体造血干细胞移植前耗尽T细胞

药物：碘I131

药物:metaiodobenzylguanidine：

Fludarabine， Thiotepa

过程：T细胞耗竭

过程：单倍体造血干细造血干细胞移植

过程：供者淋巴细胞输注

药物：Rituximab

程序：联合骨髓间充质干细胞移植