间充质干细胞移植治疗扩张型心肌病的安全性和有效性研究

注册题目：

间充质干细胞移植治疗扩张型心肌病的安全性和有效性研究

注册号：

NCT00629018

注册时间：

2015年4月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

University Medical Centre Ljubljana（斯洛文尼亚）

研究所处的阶段：

II期临床试验

研究疾病：

扩张型心肌病

研究目的：

几项研究已经证明，骨髓来源的细胞（BMC）移植治疗急性心肌梗塞可以减小疤痕大小、改善左心室功能和灌注。目前的临床研究证据表明，BMC移植治疗急性心肌梗塞和慢性缺血性心脏疾病，患者相关的生理和解剖参数改善效果优于传统治疗策略。尤其值得注意的是，冠状动脉内BMC移植已被证明是安全的，并可显著改善慢性心力衰竭患者的左心室射血分数（LVEF）。与缺血性心力衰竭相反，BMC移植对扩张型心肌病的效应仅限于临床前研究阶段。在扩张型心肌病的大鼠模型中，心肌内注射多能间充质细胞可提高LVEF，可能通过诱导心肌细胞形成和血管生成以及通过抑制心肌纤维化而发挥效应，这表明干细胞移植可能主要通过分泌促血管生成因子、抗凋亡因子和促有丝分裂的因子治疗扩张型心肌病。类似地，共培养的间充质干细胞和成肌细胞的移植物显示改善射血分数在南美锥虫病的小鼠模型。类似地，将共培养的间充质干细胞和成肌细胞移植给Chagas疾病模型小鼠，结果显示左心室射血分数得到明显改善。本研究的目的在于评估冠脉内CD34+骨髓细胞移植对扩张型心肌病终末期患者的临床疗效，对其功能、结构、神经激素和电生理参数的影响。

研究设计：

随机平行对照研究

纳入标准：

1. 冠状动脉造影正常的；

2.左心室射血分数<40％；

3. NYHA心功能分级III级或IV级，有心衰症状；

4. 骨髓有反应性（G-CSF检验）；

5.  有未受损害的心肌。

排除标准：

1. 血液系统恶性肿瘤；

2. 多脏器衰竭。

研究实施时间：

2006年5月-2013年4月

试验现状：

已完成

受试者例数：

110

受试者年龄及性别：

14-65岁，性别不限

测量（评价）指标：

心力衰竭所致的死亡率，左心室射血分数，运动能力，心室心肌电生理特性，血浆炎症性标志物，左心室功能。

组别

干预措施

试验组

通过非格司亭每日皮下注射动员外周血造血干细胞；通过单采收集CD34阳性细胞和用锝标记。患者将接受心肌灌注显像评估心肌活力及在示踪剂累积量降低的供给动脉节段将收集的CD34 +细胞注入冠状动脉内。

对照组

非格司亭每日皮下注射动员外周血造血干细胞；但不接受细胞输注，而生理盐水作为安慰剂替代。