肌萎缩性脊髓侧索硬化症的临床I/II期多中心的安全性评估。

注册题目：

肌萎缩性脊髓侧索硬化症的临床I/II期多中心的安全性评估。

注册号：

NCT02290886

注册时间：

2015年6月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

Andalusian Initiative for Advanced  Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud（西班牙）

研究所处的阶段：

I/II期临床试验

研究疾病：

肌萎缩性脊髓侧索硬化症

研究目的：

本研究为I/II期临床试验阶段，多中心，随机，与安慰剂对照，三盲评估3种剂量静脉输注脂肪组织来源的自体骨髓间充质干细胞治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的安全性及有效性的适应症。

研究设计：

随机平行对照

纳入标准：

1.年满18周岁的女性和男性。

2.充分理解协议，能够签署知情同意书。

3.明确诊断为ALS，即明确或可能，符合世界神经病学“El Escorial”的联合会的标准。

4.至少达到相应的性别，身高和年龄的最大肺活量的50％。

5.疾病的变化在6个月至36个月之间（从症状开始）。

6.至少获得50gr脂肪组织的可能。

7.在研究开始前，需利鲁唑治疗至少一个月。

排除标准：

1.研究开始后，根据调查员的标准出现以下疾病，（肝，肾或心功能不全，糖尿病等）。

2.既往接受过干细胞治疗。

3.参与本研究前的3个月间，参与过另一项临床试验。

4.任何淋巴组织增生性疾病

5.气管切开术和/或胃造瘘术。

6.血友病，出血性体质或目前接受抗凝治疗。

7.对胎牛血清或庆大霉素过敏。

8.感染艾滋病毒或任何严重情况的免疫受损。

9.HBV或HCV血清学阳性。

10.血清肌酐水平>3.0 ，未做血液透析。

研究实施时间：

2014年7月-2017年5月

试验现状：

招募中

受试者例数：

40

受试者年龄及性别：

18岁以上，性别不限

测量（评价）指标：

与治疗相关的意外的严重不良反应例数；输液并发症；非病理自然进展过程的新的神经系统影响表现；疾病进展、肌力、肺活量的变化；MRI评价四肢肌肉体积；生活质量的神经生理参数；需要气管切开或永久机械辅助通气的时机。

组别： MSC组

干预措施：静脉输注1×10^⁶，2×10^⁶，4×10^⁶

组别：对照组

干预措施：静脉输注安慰剂