自体培养可分泌神经营养因子的间充质骨髓基质细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症

注册题目：

自体培养可分泌神经营养因子的间充质骨髓基质细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症

注册号：

NCT01777646

注册时间：

2014年1月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

Hadassah Medical Organization（以色列）

研究所处的阶段：

Ⅱ期临床试验

研究疾病：

肌萎缩侧索硬化症

研究目的：

评估增加自体培养可分泌神经营养因子的间充质骨髓基质细胞的剂量移植治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性，耐受性及治疗效果。

研究设计：

单组研究

纳入标准：

1.患者必须符合El  Escorial标准中诊断明确或可能肌萎缩侧索硬化症（零散的，无家族史）

2.参与者，无论是男性还是非孕妇的女性，年龄在20-75岁之间。

3.病人无精神或心理疾患。

4.ALS-FRS-R量表评分大于30分，且病程在2年以内。

5.患者有足够多且强健的肌肉。

6.参与者理解研究的性质并在任何研究前均签署书面知情同意书。

排除标准：

1.患者HBV，HCV或HIV检测阳性。

2.患者脑脊液蛋白含量增高（蛋白>70mg/ml）。

3.患者脑脊液中淋巴细胞增多（淋巴细胞>5个/ ml）。

4.患者抗GM1抗体阳性。

5.肌电图显示有显著的神经传导阻滞或神经传导速度减慢（减慢了30％以上）。

6.该患者存在呼吸依赖。

7.肾功能衰竭（肌酐>2ml/dl）。

8.肝功能受损（ALT，AST或GGT2值高于正常上限）。

9.患有显著的心脏疾病，恶性肿瘤或任何其他有干扰试验结果可能风险的疾病。

10.阳性感染。

11.参与这项研究前的1个月内已参与另一项临床试验。

12.既往未接受过任何细胞治疗。

13.患者不愿或不能遵守协议的要求。

研究实施时间：

2012年12月-2014年9月

试验现状：

启动，未招募

受试者例数：

14

受试者年龄及性别：

20-75岁，性别不限

测量（评价）指标：

增加自体培养可分泌神经营养因子的间充质骨髓基质细胞的剂量移植治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性，耐受性的评价；ALS功能评分、肌力、MRI测量上下肢肌肉体积、上下肢的周长及肌电图参数的变化。

组别： MSC组

24个独立的时间点，多次鞘内注射MSC-NTF

干预措施：鞘内注射MSC-NTF