间质细胞PLX-PAD治疗肺动脉高压的安全性研究

注册题目：

间质细胞PLX-PAD治疗肺动脉高压的安全性研究

注册号：

NCT01795950

注册时间：

2015年2月

研究类型:

干预性研究

申请人所在单位及国别：

United  Therapeutics（澳大利亚）

研究所处的阶段：

I期临床试验

研究疾病：

肺动脉高压

研究目的：

本研究是为了评估PLX-PAD治疗肺动脉高压的安全性，PLX-PAD是来源于选择性剖宫产的足月胎盘的间质细胞。这项研究将评估经静脉输注三种不同剂量的PLX-PAD治疗肺动脉高压的安全性和有效性，观察指标包括运动耐量的改变和其它评估该疾病严重程度的检查。

研究设计：

非随机平行对照

纳入标准：

1. 年龄18-75岁；

2. 体重45kg以上；

3. 被诊断为先天性或遗传性的肺动脉高压，肺动脉高压相关的结缔组织病，修复先天性全身至肺动脉分流的手术，肺动脉高压导致的食欲不振

4. 根据WHO现行分级被确定为II级或III级；

5. 筛查前的至少30天内病情稳定，用于控制肺动脉高压的药物维持剂量不变，这些药物包括：PDE-5抑制剂，ERA，前列腺素类药（吸入或者静脉滴注）；静脉输注前列腺类药物单药治疗。接受前列腺类药物静脉输注的患者在筛查前的治疗时间至少达三个月；

6. 6分钟步行试验达到筛选基础值，即至少200米。

排除标准：

1. 任何证据表明有肺栓塞、严重的冠状动脉病变、左心室功能不全、限制性或充血性心脏病；

2. 过去五年有过恶性肿瘤史，除外以下病变：皮肤局部的非转移性基底细胞癌，宫颈原位癌，在研究期间内无需进行放化疗、手术治疗或激素治疗的前列腺癌；

3. 正在等待做器官移植手术；

4. 正在怀孕或哺乳期。

研究实施时间：

2013年4月-2016年9月

试验现状：

招募中

受试者例数：

9

受试者年龄及性别：

18-75岁，性别不限

测量（评价）指标：

12周观察期内的细胞治疗后不良事件发生率（每组的频率和严重程度），6分钟步行试验，呼吸困难评分，WHO功能分级，血浆NT-pro-BNP水平，超声心动图参数（心脏收缩末期和舒张末期右心室面积、肺动脉舒张末压等），6周观察期内的心肺血液动力学指标（平均肺动脉压、心率、收缩期动脉压、舒张期动脉压、平均动脉压、肺动脉收缩压、肺动脉舒张压、平均右心房压力、平均肺毛细血管楔压、心脏输出量）。

组别

干预措施

试验组

PLX-PAD细胞输注剂量为0.5X10⁶个/每kg体重

试验组

PLX-PAD细胞输注剂量为1X10⁶个/每kg体重

试验组

PLX-PAD细胞输注剂量为2X10⁶个/每kg体重